Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência
(Audiência Pública Ordinária (semipresencial))
Em 22 de Agosto de 2023 (Terça-Feira)
às 13 horas
| Horário | (Texto com redação final.) |
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O SR. PRESIDENTE (Murillo Gouvea. Bloco/UNIÃO - RJ) - Boa tarde a todos!
Declaro aberta a presente audiência pública da Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência, atendendo ao Requerimento nº 24, de 2023, de autoria da Deputada Erika Kokay, subscrito pelas Deputadas Amália Barros e Daniela Reinehr, para debater sobre doenças raras: desafios econômicos, sociais e de saúde pública.
Eu farei minha breve audiodescrição para as pessoas com baixa visão que estejam nos acompanhando. Peço que os demais integrantes da Mesa também a façam antes de iniciarem suas falas. Sou o Murillo, sou careca, uso barba, estou vestido com um terno cinza escuro, com uma camisa clara e uma gravata azul-marinho.
Informo que este plenário está equipado com tecnologias que conferem acessibilidade, tais como aro magnético, bluetooth e sistema FM, para usuários de aparelhos auditivos. Além disso, temos o serviço de intérprete de LIBRAS, que pode ser acessado pelos computadores das bancadas dos plenários ou pelo QR Code nas telas localizadas nas entradas do plenário.
Apenas palestrantes e Parlamentares poderão ingressar na reunião do Zoom. Os demais interessados poderão acompanhar o debate pela página da Comissão na Internet, pelo canal da Câmara dos Deputados no Youtube, com janela de tradução em LIBRAS.
Será lançada a presença do Parlamentar que, pela plataforma de videoconferência, usar da palavra nesta audiência pública. Como regra geral, peço que todos mantenham seus microfones desligados e os abram apenas quando forem usar a palavra.
Apresento as convidadas e os convidados, a quem convido a se sentar à mesa: Sra. Marina Domenech, Vice-Presidente da Associação Brasileira de Organizações Representativas de Pesquisa Clínica — ABRACRO; Sra. Marcela Pontes, Gerente de Acesso e Petrificação do Sindicato da Indústria de Produtos Farmacêuticos de São Paulo — SINDUSFARMA; Sra. Ana Maria Martins, Médica Geneticista do Hospital Paulo e do Instituto de Genética e Erros Inatos do Metabolismo — IGEIM;
Sra. Lauda Vieira dos Santos, Presidente da Associação Maria Vitória de Doenças Raras e Crônicas — AMAVIRARAS; Sr. Rômulo Bezerra Marques, Diretor da Federação Brasileira das Associações de Doenças Raras; Sr. Fabricio Carneiro de Oliveira, Gerente-Geral de Produtos Biológicos, Radiofármacos, Sangue, Tecidos, Células, Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas, da Agência Nacional de Vigilância Sanitária — ANVISA.
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Regras do debate. As Sras. e os Srs. Palestrantes farão suas apresentações por 10 minutos, prorrogáveis a juízo desta Presidência. Após as explanações, será concedida a palavra por 10 minutos aos autores do requerimento. Logo após, as Sras. e os Srs. Parlamentares inscritos poderão falar por até 3 minutos. Oportunamente, será concedida a palavra aos senhores e às senhoras expositoras para as suas considerações finais.
A SRA. MARINA DOMENECH - Eu sou a Marina. Tenho cabelos loiros, no ombro. Estou vestindo uma chemise preta com uma blusa bege.
(Segue-se exibição de imagens.)
Eu sou Vice-Presidente da ABRACRO, sou CEO de uma multinacional de pesquisa clínica brasileira, a Intrials Clinical Research, sou fundadora da SAIL for Health, que tem uma veia muito forte de impacto em saúde pública. Gostaria de dividir com vocês alguns dados importantes do nosso ambiente.
Certamente a maioria das pessoas que aqui estão conhece esses números, mas acho importante sempre trazer esse conceito do que é a doença rara. Nos Estados Unidos, de acordo com o Orphan Drug Act de 1983, uma doença é considerada rara se atingir menos de 200 mil indivíduos. Na Europa, a classificação já é completamente distinta. A doença é considerada rara se atingir menos de 1 indivíduo em 2 mil. Isso claramente está de acordo com as questões geográficas, tamanho e demografia. No Brasil, de acordo uma resolução de Diretoria Colegiada da ANVISA, a regra é, se 65 pessoas a cada 100 mil indivíduos são acometidas por uma doença, ela é considerada rara, e ultrarrara, no caso de 1 caso a cada 50 mil indivíduos.
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Temos, no mundo, mais de 400 milhões de pessoas vivendo com uma doença rara, 50% a 75 % começando na infância. Um terço das crianças com uma doença rara morre antes de completar 5 anos. E um assunto sobre o qual sempre falamos muito com os nossos colegas de FEBRARARAS e da associação é a dificuldade que temos com o diagnóstico precoce. Os diagnósticos precoces demoram, em média, 7 anos nos Estados Unidos e de 10 a 15 anos no Brasil. Mesmo nos Estados Unidos, com uma dinâmica mais veemente, percebemos que, diante do que temos de dados, esses 7 anos não são suficientes para atender a essa população.
Ônus dos sistemas de saúde. Os gastos totais no sistema público de saúde são absurdos. Mesmo em países de demografia e tamanho infinitamente menores, como no Reino Unido, onde estou, foram de 10% dos gastos totais do serviço nacional de saúde pública.
E aquilo que vivemos, na dor de acompanhar famílias que enfrentam uma doença rara: estigmatização dessas pessoas, muitas vezes, sem a própria compreensão do que têm, sem o diagnóstico adequado. Vivem marginais a essa sociedade.
Dados dos medicamentos mais demandados no Brasil por ação judicial no SUS: 9 dos 10 são de doenças raras. E estamos aqui querendo falar de impacto econômico. Então, neste eslaide, já conseguimos ver claramente o grande impacto que a doença rara tem no nosso sistema de saúde pública. Estamos falando de 1,3 bilhão de reais gasto pela Pasta com demandas judiciais por medicamentos, sendo que 1,2 bilhão de reais foi destinado ao custeio de tratamentos para doenças raras, 90% desse total.
Naturalmente, como a minha veia e o meu trabalho é de pesquisa, fico imaginando sempre a possibilidade que teríamos de reverter tudo isso em ciência para agregar dentro desse ambiente.
Temos tido muitos avanços, não se pode esquecer, principalmente pelos trabalhos de classe, pelas associações de pacientes, pelos médicos dedicados ao tema. Temos uma rede de pesquisa colaborativa que pode melhorar o compartilhamento de dados e vem fazendo esse tipo de trabalho.
Precisamos de padrões e protocolos comuns que reduzam o tempo de diagnóstico. Acho que esse é um pleito que precisamos fazer.
Os avanços em genômica e medicina de precisão nos ajudam muito a entender, principalmente porque várias dessas doenças têm fundo genético.
Os esforços no financiamento dos tratamentos de doenças raras são fundamentais. Então, assistir à academia, ao setor público e privado, à classe médica discutir isso é tudo o que precisamos para conseguirmos avançar de uma outra forma.
Pesquisa de medicamentos órfãos subsidiados em jurisdições como Estados Unidos, União Europeia e Japão já tem acontecido. Acho que precisamos trazer esse ambiente também para dentro do nosso País.
O trabalho que agora tem sido tão falado e que precisamos viabilizar é: como tornar essas terapias gênicas, que hão de mudar completamente o ambiente da doença rara, em algo acessível à nossa população? Quando falamos de pesquisa clínica especificamente e de como as pesquisas clínicas de doença rara caminham hoje, percebemos que existe um avanço nesses estudos ainda muito aquém do que precisamos. Mas esse avanço também está correlacionado com o avanço do número de doenças que identificamos.
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Enfrentamos muitos desafios, conduzimos vários estudos clínicos, dentro dessas organizações, dessas associações, sobre doenças raras. Vemos quão complexos são os desenhos desses estudos e quanto precisamos estar conectados com as agências reguladoras e com o conselho de ética para facilitarmos a ocorrência desses estudos e possibilitarmos que o número seja maior. Os estudos-padrão não atendem essa população. Precisamos, muitas vezes, envolver diversos centros de pesquisa, elevar o custo dessa operação num país como o nosso, que tem dimensões continentais.
O recrutamento desses pacientes acaba sendo extremamente difícil e doloroso não só para o paciente, mas também para toda a família que se encontra nesse ambiente. A maioria dessas doenças se manifestam na infância.
Intervenção em comunidades pediátricas, nessa classe, é algo muito complexo também. Então, precisamos desse olhar de conselho de ética diferenciado para facilitar o acesso dessas crianças no que se refere aos resultados esses estudos e, obviamente, toda essa parte a respeito dessa condição de diagnóstico, dessa condição de infra que precisamos prover, que é fundamental, principalmente porque a maioria dessas doenças têm fundo genético.
Temos uma lei que já foi um avanço, muito pelo trabalho das associações civis que lutam. Ela prevê que, durante 5 anos, após a obtenção do registro na ANVISA, as empresas continuem fornecendo essas medicações. Quanto à pesquisa e ao que entendo que é ético, acho que precisamos tratar isso como um grande desafio a ser mudado. No momento em que obrigamos essas empresas a realizar o fornecimento, elas deixam de vir ao nosso País para fazer mais pesquisas, para desenvolver maior acesso, e acabamos perdendo a oportunidade de tratar essa comunidade.
Ressalto a importância do avanço da pesquisa clínica do Brasil. Para mim, ela vem para resolver "n" problemas. É mandatório avançarmos em pesquisa, principalmente sobre doenças raras. Falamos de tratamentos de altíssimo custo, e através das pesquisas temos como fornecer esse tratamento. Muitas vezes, é a única solução que esse paciente vai ter com o tipo de atendimento e conduta para si e para a sua família num nível extremamente elaborado. A pesquisa tem esse poder, além de propiciar redução de gastos públicos muito grande, porque tira do vetor de saúde pública o contexto do oferecimento de tratamento. Os avanços nas pesquisas fazem com que ampliemos um arsenal terapêutico e a condição de fornecer novas tecnologias, inovação e, claramente, reduzir o custo e impactar essa cadeia de maneira muito positiva. Pesquisa clínica e ciência são a esperança desses pacientes.
A minha fala vem muito na intenção de trazer um apelo a respeito do entendimento de que a pesquisa há de ser um instrumento não apenas para a ciência e para publicação, mas também de saúde pública. Tem que ser um instrumento de economia dentro desse sistema. É um instrumento de geração de esperança e é um instrumento de geração de acesso.
Dentro do avanço das pesquisas clínicas no Brasil, de maneira geral temos um projeto de lei que trabalhamos veementemente dentro da Associação Brasileira de Organizações Representativas de Pesquisa Científica — ABRACRO, da qual sou Vice-Presidente. Propomos regulamentar a pesquisa clínica e reconstruir esse sistema nacional de ética em pesquisa clínica. Esse projeto de lei é fundamental para conseguirmos ser atrativos quanto aos investimentos em pesquisas.
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Pouco assisto eu, em meus movimentos e buscas para trazer novas empresas e novas terapias, ao conhecimento dos outros países e das biotechs, principalmente, ou dos drug discoveries dentro da academia, ao entendimento de que temos um campo fértil para o desenvolvimento científico no nosso País. Precisamos buscar de maneira veemente a aprovação desse PL, para que facilite que consigamos trazer mais estudos clínicos para o Brasil.
A ausência desse marco regulatório dificulta muito essa luta. Eu gosto de dizer que vivemos quase um ativismo, mesmo para quem está no setor privado, para conseguirmos trazer esse holofote para o Brasil. Precisamos mudar as condições regulatórias que temos hoje, para sermos mais atrativos.
A aprovação desse projeto de lei é vista como extremamente importante para conseguirmos virar esse jogo. O Brasil tem uma comunidade científica incrível. Estamos aqui com a Dra. Ana — é uma honra integrar uma Mesa com ela —, uma incansável dentro desse ambiente, assim como outros tantos que admiro. Precisamos passar por esses obstáculos através de uma estrutura que permita vendermos a ideia de trazer e garantir que retenhamos essas tecnologias e essas pesquisas no nosso País. A pesquisa traz ciência, traz conhecimento, traz inovação, traz economia para o sistema público de saúde e traz tratamento para a nossa comunidade de doenças raras.
A quem não está muito conectado com o tema digo que, para fazermos pesquisa clínica no Brasil, precisamos sempre definir procedimentos e requisitos para a realização desses ensaios clínicos com medicamentos. Fazemos essas submissões de DDCM, que é o Dossiê de Desenvolvimento Clínico de Medicamento, a ser aprovado pela ANVISA.
Essas regras para a realização dos ensaios clínicos com produtos de terapia avançada e investigativa no Brasil precisam ser atualizadas. Precisamos nos conectar com essas trends, precisamos facilitar esses timelines regulatórios, porque, dentro de uma comunidade em que o índice de morte é inferior a 5 anos, quaisquer 6 meses na vida de um paciente como esse muda drasticamente a sua condição de sobrevivência.
Esse dossiê é formado por um conjunto de documentos sobre o medicamento experimental. Acho que precisamos fazer a validação, porque, sempre que vamos realizar um estudo em humanos, acabamos trazendo para o Brasil mais a fase recrutadora, que é a fase 3. Há o sonho de que consigamos construir isso desde o início, fazendo o first in human, a fase 1, a fase 2. Existe muita segurança na dinâmica do tratamento disso, e acho que esse é um conceito que também precisa ser disseminado quando falamos de doenças raras no País.
Além da aprovação da ANVISA, é necessária a aprovação do protocolo de pesquisa no Sistema CEP/CONEP, que é o sistema de ética. Essa etapa pode ocorrer em paralelo com a da ANVISA. É dentro desse sistema que propomos inovação, no caso do projeto de lei.
Estes são alguns dados importantes para entendermos quanto podemos avançar mundialmente. Esta apresentação eu já tinha feito. Estamos falando aqui de uma população da América Latina de 660 milhões — já é de 700 milhões — e de uma população mundial de 8 bilhões. E só temos 5% de todos os estudos na América Latina. O gap é muito grande no caso do Brasil. Se nós somos o sexto país em consumo de medicamentos, como podemos ser o 19º em efetivação de estudos clínicos? Esses números não casam.
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Naturalmente temos agora um holofote importante, pela nossa diversidade. Temos uma oportunidade única de atrair mais estudos clínicos. Em relação a doenças raras, temos uma capacidade de recrutamento e mapeamento absurda com o nosso sistema público de saúde, que é o melhor sistema em termos de abertura de dados fornecidos de maneira pública do mundo.
Então, acho que temos um importante dever de casa para fazer quanto à atração desses estudos, buscando-os como solução para essa comunidade.
Acabei de dizer que o Brasil é hoje o 19º país em pesquisa no mundo, mas é importante fazermos uma conta simples que eu gosto de mostrar. Se fôssemos o décimo, se ultrapassássemos estas casas, o que aconteceria? Teríamos mais de 55 mil pacientes impactados, mais de 2 bilhões de reais de investimento dentro do nosso País, mais de 5 bilhões de reais ao ano em impacto em atividades econômicas, mais de 48 mil profissionais no mercado de trabalho.
A SRA. PRESIDENTE (Erika Kokay. Bloco/PT - DF) - Marina, procure concluir, por favor.
A SRA. PRESIDENTE (Erika Kokay. Bloco/PT - DF) - Nós é que agradecemos a sua participação.
O SR. MURILLO GOUVEA (Bloco/UNIÃO - RJ) - Presidente, vou falar rapidamente. Quero só pedir desculpas. Fui pego de surpresa aqui. Na leitura, faltaram os meus óculos. Substituir V.Exa. na Presidência é muito importante, e nos emocionamos um pouco.
A SRA. PRESIDENTE (Erika Kokay. Bloco/PT - DF) - Quero agradecer, Deputado Murillo Gouvea, pela disponibilidade e pelo compromisso com a causa das pessoas com deficiência.
Vou agora me autodescrever. Sou uma mulher branca. Meu cabelo, que está curto, tem mechas grisalhas e mechas louras. Estou com um colar em que há um disco de acrílico verde. Hoje estou com um vestido que também é verde.
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Eu trabalho no Sindicato da Indústria de Produtos Farmacêuticos como Gerente de Acesso e Precificação. Esse sindicato, hoje, representa em torno de 95% do mercado de medicamentos no País. Contém indústrias nacionais, multinacionais e indústrias públicas em seu quadro de associados. Atualmente, tem cerca de 560 associados. É um sindicato com 90 anos. Tem, portanto, bastante tradição na defesa das pautas que interessam tanto à indústria quanto à população no que se refere a acesso a medicamentos, a tratamentos.
Neste primeiro eslaide — acho que a Marina já falou bastante sobre o que está aí —, apresento um contexto. Oito mil doenças raras já foram catalogadas, e apenas para 4% dessas doenças existe tratamento. No Brasil, em torno de 3 milhões de pessoas têm algum tipo de doença rara, o que representa aproximadamente 6% da população.
A Portaria nº 199, de 2014, do Ministério da Saúde criou a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras. Garante a essas pessoas o acesso, em tempo adequado, aos tratamentos necessários para que elas tenham maior qualidade de vida, ainda que essas doenças acabem acarretando um malefício a sua saúde.
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Hoje temos um tempo de autorização de estudos e um ambiente ético regulatório incipiente, o que deixa o Brasil fora da rota mundial de pesquisa clínica. A Marina já comentou que o nosso País está hoje no 19º lugar em pesquisa, mas somos o oitavo país em consumo de medicamentos. Isso não faz sentido, tendo em vista a nossa diversidade genética. Haveria muitos benefícios para esse ambiente se trouxéssemos mais pesquisa para o Brasil.
Outro ponto que significa uma barreira para a pesquisa clínica no Brasil é o custo do paciente de pesquisa. Nós temos um dos pacientes de pesquisa mais caros do mundo. Isso se deve muito também aos impostos que incidem sobre os produtos e toda a pesquisa clínica. Portanto, a isenção de impostos nesse processo é extremamente importante para conseguirmos ampliar a pesquisa clínica no Brasil.
Um segundo ponto que temos de considerar quando pensamos em ampliar esse acesso da população que tem doenças raras é um ponto que viemos discutir aqui, o registro sanitário, o papel da ANVISA, que vem sendo desenvolvido de forma brilhante. Ela estabeleceu a RDC 205/17, que concede o registro antecipado para esses produtos com o estudo clínico na fase 2. Porém, ainda temos algumas barreiras que passam por outro processo que é feito dentro da CMED, o da precificação do medicamento. Como lidar com os casos em que o Brasil é a prioridade na pesquisa clínica, é a prioridade no registro sanitário e, consequentemente, é a prioridade no acesso ao mercado? Não sabemos ainda lidar com esses tipos de produtos que chegam primeiro para a nossa população. Ainda nos baseamos muito no que o externo faz e não conseguimos trabalhar de forma pioneira para o desenvolvimento desses temas aqui no País.
A respeito de precificação, temos um grave problema, uma das maiores barreiras nesse processo, que é uma resolução de 2004, que não atende, de maneira alguma, a necessidade de avaliação desses produtos de acordo com o valor que ele traz para a população. Isso gera insegurança jurídica e imprevisibilidade gigantesca para a indústria no que se refere a trazer esse produto para o Brasil. Ela não sabe por quanto vai trazê-lo e como vai trazê-lo. Há uma assimetria entre as prioridades sanitárias de preço.
A RDC 205/17 agiliza esse processo de registro, mas o preço não é agilizado para medicamentos, para doenças raras. Então, isso se torna uma barreira. Para que um medicamento esteja no mercado, esteja num hospital, ele precisa ter tanto o registro na ANVISA quanto o preço estabelecido pela CMED. Não adianta, portanto, que a ANVISA acelere todo o processo de análise se o preço não sair a tempo de que esses pacientes tenham acesso aos medicamentos.
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O último ponto dos desafios regulatórios e econômicos é o processo de incorporação desses medicamentos e, consequentemente, o acesso a eles no Sistema Único de Saúde. Nós sabemos que doença rara, como o próprio nome diz, atinge uma população muito pequena. Então, o investimento para desenvolver esses medicamentos acaba sendo muito mais alto e o retorno financeiro é menor. O fato de serem para uma população muito menor acaba fazendo com que esses medicamentos fiquem com preços mais altos. O Brasil precisa pensar em mecanismos alternativos de incorporação, de acesso e de financiamento desses medicamentos, para que a população consiga ter os seus tratamentos necessários.
Hoje temos algumas alternativas sendo discutidas com o Governo. Muitos países já trabalham em mecanismos alternativos de financiamento, possuem fundos específicos para financiamento de doenças raras. Eu acho que podemos pegar um pouco da experiência que existe em alguns outros países e trazê-la para o Brasil, sempre com vistas a garantir o acesso da população aos tratamentos necessários.
Temos alguns outros pontos que são extremamente desafiadores e que passam pela questão da sustentabilidade do sistema. Temos um problema grande com a judicialização, o que a Marina também comentou na apresentação dela. A judicialização não amplia o acesso. Ela garante acesso somente para quem pode recorrer ao Judiciário. A indústria não é a favor da judicialização, que não traz previsibilidade. E o gasto que se tem com a judicialização acaba sendo muito maior do que o de incorporação de um produto no Sistema Único de Saúde.
Vejo que esse é um dos desafios para a saúde pública de forma geral. Há outros desafios que dificultam que o Brasil também prospere nessa área de desenvolvimento de pesquisa sobre doenças raras. Não temos uma política de Estado instituída em relação ao Complexo Econômico-Industrial da Saúde que nos permita realizar pesquisa e fazer produtos no nosso País. Esse é outro gargalo a respeito do qual precisamos pensar para conseguir ampliar o acesso da nossa população aos tratamentos necessários.
O SR. PRESIDENTE (Guilherme Uchoa. Bloco/PSB - PE) - Boa tarde a todos.
Eu quero me apresentar. Meu nome é Guilherme Uchoa. Tenho cabelo preto. Estou de paletó e calça azul e camisa branca. Sou forte.
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Estou aqui hoje representando uma associação de pacientes fundada em 2011, a AMAVI Raras, a Associação Maria Vitória de Doenças Raras e Crônicas, localizada em Brasília, com sede na EQS 106/107. Nós temos como missão acolher o paciente e o familiar com algum diagnóstico de doença rara ou crônica.
Aqui está muita gente que compõe o nosso trabalho. Eu gostaria muito que vocês ficassem em pé, para que todos os conheçam.
São parceiros de luta. Vanessa é a Vice-Presidente. A Dani é também da nossa equipe. A Paulinha e a Lucianna são da APEMIGOS. Paulinha é a Presidente, e a Lucianna, a Vice-Presidente. O Rômulo é da AJUDE-C e também da FEBRARARAS. Nós compomos essa equipe.
(Exibição de vídeo.)
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A SRA. LAUDECI VIEIRA DOS SANTOS - Nós tomamos a liberdade de passar esse vídeo na apresentação porque, se considerarmos as pesquisas, em 4 anos de MPS II, houve uma economia de 65 milhões de reais para o SUS. Isso é o básico, sem contar os gastos extras — gasto hospitalar, as máquinas, a internação, as equipes, etc. Então, nós torcemos para que no Brasil a pesquisa seja mais incentivada, tenhamos mais direito, a mãe não demore tanto tempo para ter o diagnóstico. Nós falamos muito em diagnóstico precoce.
Então, para o paciente, a pesquisa clínica é excelente. No caso de MPS II, a pesquisa leva em média de 8 a 10 anos. Então, são entre 8 e 10 anos de tratamento que não oneram o gestor. Nós temos que considerar muito isso aí. O contexto do paciente de MPS II, condição que é considerada ultrarrara, leva em média 10 anos, é o melhor dos mundos para o gestor, porque ele não vai onerar o sistema. Para o paciente cada dia conta, cada dia é importante, cada minuto de vida, e ter esse tratamento, ter esse cuidado pelo pesquisador é muito bom. Nós precisamos investir mais em pesquisa no Brasil.
A Dra. Marina já falou o que é a doença rara, mas eu quero colocar aqui — nunca é demais falarmos sobre o tema — que, de acordo com a OMS, uma doença é classificada como rara quando afeta 65 em cada 100 mil indivíduos. No Brasil, nós temos 13 milhões de brasileiros com algum tipo de doença rara; 20% delas vêm de infecções por vírus ou bactérias; 80% são de ordem genética; as outras mais são causadas por alergia e tipos raros de câncer, que também têm suas causas ambientais.
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Nosso grande desafio — nós consideramos um enorme desafio — são o diagnóstico precoce e o tratamento, que são extremamente complexos. Muitas das doenças não têm tratamento. As doenças são órfãs ou são desconhecidas. O investimento em pesquisa e desenvolvimento de medicamentos para o seu tratamento é considerado alto e arriscado.
Outro desafio que consideramos é relativo ao resultado. Muitos pacientes não têm diagnóstico. Há dificuldades para encontrar pacientes. O incentivo à pesquisa clínica em doenças raras no Brasil ainda é baixo, muito pequeno. Há dificuldades para aprovar um novo tratamento para doenças raras no Brasil, devido ao número reduzido de pesquisas clínicas, o que nós vimos tratando inclusive na ANVISA. E a legislação atual não leva muito em consideração a raridade da doença, burocratizando o acesso.
Por que nós falamos isso? O (ininteligível) é muito pequeno na pesquisa. Ontem, eu estava num evento, no Fórum Brasileiro Sobre Assistência Farmacêutica e Farmacoeconomia — FAFF 2023, e eu ouvi a colocação de que o Ministério não tem muito incentivo para, por exemplo, incorporar um medicamento para dez pacientes. É assustador quando se vê isso no caso de doenças raras. Nós temos que pensar muito, porque dez pacientes são dez vidas. Não importa se são poucos. E não adianta ficar judicializando, pela dificuldade que se tem a partir do momento em que ocorre a judicialização, ainda mais atualmente. Normalmente, a pessoa judicializa mas não leva. Então, são várias as barreiras que nós enfrentamos. Ouvir isso de um representante que está lá falando em nome dos raros, sem conhecer a nossa realidade, é muito complexo. É muito difícil ouvir isso e sair tentando digerir essa informação.
Para mim, dez vidas são dez vidas. Não importa o valor do medicamento, não importa a dificuldade. Quando você é pai, o que você quer? Você quer o diagnóstico do seu filho. Você quer cuidar. Você quer saber com o que você está lidando. Então, isso não soa muito bem. Eu saí de lá muito chateada, muito triste com esse enredo.
Temos que trabalhar a legislação brasileira, para que não tenhamos só política de Governo. Nós precisamos mesmo de política de Estado, porque somos um eterno recomeçar. Quando termina um mandato, muda tudo, e você tem que recomeçar. Então, há várias interrogações, e você se pergunta: "Gente, e agora?". Quando você acha que já está tudo certo, que já está tudo encaminhado para que o seu processo avance, para que o paciente não fique sem o seu medicamento e não precise voltar ao hospital, você tem que começar tudo de novo, o que é muito difícil. Então, estamos sempre querendo conquistar alguém para que tenhamos nossas políticas e nossos direitos garantidos.
Nós temos urgência. A pessoa com doença rara não pode esperar. São comuns os casos em que o paciente acaba não sobrevivendo, devido ao tempo que leva todo o desenvolvimento clínico, registro e acesso de um novo medicamento ao tratamento. Por isso, eu digo que cada dia conta; cada minuto, cada segundo é importante para a vida do paciente raro.
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Nós temos que parar para analisar onde nós estamos, aonde nós vamos e como faremos para alcançar tudo isso.
A MPS II é conhecida como uma doença hereditária que atinge principalmente o sexo masculino, caracterizada por uma inadequada produção de enzima iduronato de sulfatase, substância que auxilia muitas reações químicas no organismo dos seres humanos.
O último e único, na verdade, PCDT para MPS II foi publicado em 2018, que é uma reposição enzimática aprovada pela ANVISA.
Nós temos a Rede MPS Brasil, com o Disque MPS. Quem precisar pode anotar o número: 0800-510-2030. Na rede estão o Dr. Roberto Giugliani, que faz a pesquisa, a Dra. Ana Maria Martins. Trata-se de caminhos, de pesquisas, e você pode indicar um paciente para fazer parte delas, desde que ele atenda ao protocolo dessas pesquisas.
Eu não lhe agradeci, Deputado Guilherme Uchoa, pela Presidência da nossa Mesa, por nos receber e dar esta oportunidade de falarmos, enquanto associação de pacientes. Eu falo sempre que nós vamos muito mais pela emoção do que pela razão, porque nós somos pais e nós somos cuidadores. Acaba que uma associação de pacientes se torna uma grande família. Então, nós acolhemos esse paciente, nós cuidamos desse paciente.
O SR. PRESIDENTE (Guilherme Uchoa. Bloco/PSB - PE) - Quero agradecer à Dra. Lauda pelas palavras.
Eu sei o quanto isso é difícil. Nós também temos que colocar muito coração em tudo o que fazemos, e eu sei o quanto isso é difícil. Eu acompanho no meu Estado todos os problemas que existem em relação às deficiências. Eu acompanho a APAE no meu Estado há muito tempo. Eu sei o quanto é difícil nós tratarmos com todo esse sistema de saúde.
Antes de dar continuidade à audiência, eu quero registrar a presença da Dra. Vanessa Medeiros Fernandes, advogada da Comissão em Defesa dos Direitos das Pessoas com Doenças Crônicas e Raras do Distrito Federal — seja bem-vinda, doutora.
Também passou aqui, mas saiu, porque tinha outro compromisso — porém, faço questão de registrar —, o nosso amigo Deputado Federal Marcelo Lima, de São Paulo.
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Eu sou a Profa. Dra. Ana Maria Martins, da Escola Paulista de Medicina, da Universidade Federal de São Paulo, onde estou como Diretora do Centro de Referência em Erros Inatos do Metabolismo.
Começo dizendo-lhes que a jornada do paciente com doenças raras envolve todos estes desafios que estão descritos aqui: desafios econômicos, desafios sociais e de saúde pública.
O paciente que nasce com doença rara vai enfrentar a dificuldade — ele e a sua família — da falta de (falha na transmissão) sobre as doenças raras que nós médicos e outros profissionais de saúde temos, porque na nossa graduação não existe nenhuma disciplina de doença rara. Temos um grande conhecimento das doenças frequentes — é assim que nós saímos da faculdade —, mas praticamente não conhecemos doenças raras.
O importante para o médico ou para qualquer outro profissional de saúde é conhecer como funciona essa doença, como são as manifestações dessa doença, como estabelecer um tratamento. O médico tem que ter uma base de conhecimento para ter esse raciocínio e poder pensar em um diagnóstico para cada paciente diferente que ele vai atender na vida. Então, nós temos uma falha, uma dificuldade grande de pensar em doenças raras, porque o médico e todos os outros profissionais de saúde conhecem muito pouco sobre elas. Percebam que só este detalhe que eu estou citando já é uma grande dificuldade para o diagnóstico.
A jornada do paciente com doença rara — duas pessoas aqui já citaram o tempo desta jornada — realmente é bastante complicada. Esse diagnóstico só é facilitado quando ocorre uma triagem neonatal que inclui doenças raras, o que faz com que, ao nascer, a criança com possibilidade de ter uma doença rara seja separada, para que a suspeita seja investigada. Se confirmado o diagnóstico, a criança entra num sistema de atendimento. Tirando a triagem neonatal, as famílias vão enfrentar dificuldades para conseguir serviços de referência para fazer o atendimento do paciente com uma doença rara, que muitas vezes tem alguma deficiência intelectual ou alguma outra complicação em termos de saúde de maneira geral.
Essa dificuldade também recai na família, porque, quando há um paciente com doença rara na família, é muito difícil que os pais continuem trabalhando. Um deles provavelmente vai ter que parar de trabalhar para poder tomar conta de seu filho ou sua filha com doença rara e levá-lo para fazer as visitas médicas necessárias. Então, nós temos essas dificuldades.
Ainda existe uma dificuldade para entrar no SUS. Hoje há sistemas de regulação para as vagas no SUS. Esses serviços de atendimento de genética — 80% das doenças raras são de etiologia genética — muitas vezes são bastante difíceis de serem conseguidos, e as famílias acabam vivenciando isso.
E o custo para o próprio serviço público de saúde é elevado.
Já foi citado duas vezes aqui o exemplo de paciente com mucopolissacaridose tipo II. Como a grande maioria dos pacientes com MPS II — mais de 60% — apresenta uma doença neurodegenerativa, em geral, a investigação de um paciente desses, os exames que se pedem a um paciente desses, como, por exemplo, a ressonância magnética, têm custo elevado para o próprio sistema de saúde. Muitas vezes, o paciente chega ao nosso serviço com duas, três solicitações de ressonância, mas existe a dificuldade de se fazer o diagnóstico.
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Existem ainda os exames específicos, como os exames moleculares, o exoma, de que se ouve falar tanto hoje, o genoma ou até o sequenciamento do gene, para termos uma ajuda naquele diagnóstico específico.
Vou passar a apresentar, neste momento, dados sobre um paciente que participa de um estudo clínico que fazemos na Universidade Federal de São Paulo e também em Porto Alegre, acerca do tratamento da mucopolissacaridose tipo II com um medicamento que é uma grande inovação. Como eu já disse, a maioria dos pacientes com MPS II têm comprometimento neurológico, levando à neurodegeneração, um quadro degenerativo do sistema nervoso central. E esse medicamento, essa inovação cruza a barreira hematoencefálica, que é uma barreira que não deixa entrar qualquer medicamento ou qualquer droga no sistema nervoso central como uma proteção, na verdade. Ele não deixa entrar, por exemplo, uma enzima que nós utilizamos hoje no Brasil, com o medicamento Elaprase. Infelizmente, ele não cruza a barreira hematoencefálica. Isso significa dizer que o cérebro dessa criança vai continuar tendo a neurodegeneração.
Então, eu vou passar a falar um pouco desse paciente, que entrou nesse estudo de inovação com 8 anos e 8 meses e havia recebido tratamento por 1 ano e 3 meses com outro medicamento que temos disponível comercialmente no Brasil. Vejam que ele já tinha quase 7 anos de idade quando começou a fazer o tratamento. Ele começou tarde o tratamento de uma doença que compromete o sistema nervoso central.
Esse menino era bastante inquieto, não parava sentado, não conseguia focar, andava sem apoio, não conseguia falar, não tinha controle dos esfíncteres — era uma criança que a mãe tinha que levar ao banheiro —, não comia sozinho e dormia na cama de seus pais, entre os pais.
O que vimos com esse menino, após 13 semanas de tratamento, foi que ele começou a atender aos chamados, às vezes caminhava sem apoio, mas na ponta dos pés.
Ele também tinha uma hipotonia, um quadro de pouca força nos membros superiores, motricidade simétrica, quer dizer, ele estava começando a se movimentar e pegando objetos sem tremor, já com alguma habilidade. Na 26ª semana, ou com pouco mais de 6 meses de tratamento, ele continuava inquieto, mas já conseguia assistir a vídeos, por exemplo, no tablet, e começou a falar uma palavra.
Na semana 52, ou 1 ano de tratamento, ele adquiriu uma interação social mais longa na consulta, brincava com a bola e ficava na frente do espelho. Esses são dados que coletamos nas visitas médicas. Ele andava sem apoio, com mobilidade simétrica, pegava objetos também sem tremor e usava a pinça, que é um mecanismo, uma ferramenta extremamente importante que temos. E, a partir de questionários, também coletamos algumas informações.
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Nessa semana 52, que marcava 1 ano de tratamento, a fala do paciente tinha melhorado, ele tinha começado a usar mais palavras, tinha mais expressão facial e sorria muito mais. O paciente com MPS não sorri muito, principalmente com comprometimento neurológico. O nariz estava menos rígido ao toque. O paciente tinha mais foco, mais compreensão, conseguia repetir palavras e cantava junto com a música.
Com 78 semanas, ele mostrou contínua melhora na fala, tinha mais fluência na fala, tinha mais força, podia sair da cama sem ajuda. Ele continuou melhorando a expressão facial, sorria e ria mais — dava risada mesmo. Ele estava respirando melhor pelo nariz, a respiração estava mais calma, tranquila, a espessura do cabelo continuava diminuindo. Em geral, o cabelo deles é muito grosso e muito seco. Quando eles começam o tratamento, começa a melhorar esse toque do cabelo. Ele demonstrava uma compreensão melhor na sua fala. No humor, em geral, ele também estava melhorando.
Trarei agora alguns relatos que considero os mais importantes sobre esse paciente, dados pelos pais. A mãe disse: “Meu filho dormiu entre mim e meu marido na mesma cama por muitos anos. E, um dia, na hora de dormir, ele pegou o travesseiro e foi para o quarto do irmão, onde estava a sua cama, e está dormindo lá até hoje". Ele passou tantos anos dormindo entre os pais, e, um belo dia, entre 6 meses e 1 ano de tratamento, pegou o seu travesseiro e foi dormir no seu quarto.
“Outro dia tivemos visitas em casa, ele interagiu mais com elas e, pela primeira vez, quando ficou com sono, foi dormir sozinho”. Quando ele ficava com sono, ficava irritado, agitado, e a mãe tinha que levá-lo para o quarto e acalmá-lo para ele conseguir dormir. Nesse dia, ele ficou com sono e saiu da sala. A mãe foi ver aonde ele tinha ido, e ele tinha ido se deitar na cama sozinho.
“No final de semana passado, o pai o levou para cortar cabelo. Ele ficou sentado quietinho, virou a cabeça para um lado e para o outro, quando o cabeleireiro pediu, sem nenhum problema. Antes de começar o tratamento, eram necessárias três pessoas para segurar esse menino para cortar o cabelo”. E continua mais um pouco: “Eu não podia andar com ele no transporte público” — essa é a mãe falando — “porque ele ficava muito agitado, gritando e assustando as pessoas. E agora ele vem sentado, com calma, e não fica mais agitado".
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Essas demonstrações de afeto, como um abraço na professora, é uma novidade porque o paciente com MPS II, na forma neuronopática, não tolera muito carinho e toque. Ele não costuma dar abraço. Então, essa foi uma mudança muito significativa para a família dos pacientes que começaram a fazer esse tratamento com a medicação que cruza a barreira hematoencefálica.
(Segue-se exibição de imagens.)
Há imagens desde o início do tratamento, nas quais pode-se ver a face como se estivesse um pouco inchada. O nariz fica um pouco largo embaixo e parece um pouco inchado. Os lábios vão ficando mais grossos. A sobrancelha vai ficando mais grossa. Então, ao observá-lo, percebe-se que ele tem todos esses traços.
Ele tem também uma limitação nas articulações. Ele não estica completamente o braço. Ele tem limitação nos dedos das mãos. Ele tem certa dificuldade com as mãos. Vocês viram que chamou a atenção o fato de ele ter conseguido fazer a pinça de novo, para pegar objetos, porque ele tinha ficado com a mão em garra, como dizemos, quando a pessoa não consegue mais nem abrir nem fechar totalmente a mão. Durante o tratamento, ele apresentou essa melhora e voltou a usar a pinça, como dissemos. Então, nós vemos a evolução que ele teve.
Na imagem mais abaixo, ele está no transporte público. Vocês podem olhar para ele e ver uma criança feliz, bem tranquila. A mãe também está bem sossegada com ele. Eu gosto muito dessa foto do nosso paciente sorrindo, com esse brilho no olho de quem está entendendo o que está vivendo e o ambiente dele. Ele anda mais compreensivo sobre o ambiente, interessado como criança pequena com 2 ou 3 anos, que abre todas as gavetas para ver o que tem ali. Isso é o que esse nosso paciente acaba fazendo.
Então, vemos a importância desses medicamentos, a importância do medicamento novo, que traz essa grande vantagem de cruzar a barreira hematoencefálica. Infelizmente, ainda não conseguimos a aprovação desse medicamento aqui no Brasil para poder beneficiar um número maior de pacientes.
Como vocês percebem, para esses pacientes, o tempo é muito importante. Quanto mais cedo ele começa o tratamento, mais rápido ele vai responder, principalmente um tratamento como esse. Quanto mais cedo ele o fizer, maior será o potencial para melhorar muito todas as suas habilidades.
Eu fiz questão de mostrar para vocês o valor da inovação para esses nossos pacientes que tiveram a oportunidade de ter acesso a esse medicamento. E faço aqui um apelo para a ANVISA de que repense o que significa o tempo de 1 ano, 2 anos para esses pacientes, o tempo que eles estão perdendo. Como disse a Lauda, de repente nem dá tempo de ele ter nenhuma melhora significativa, porque ele já está muito comprometido.
Eu acho que nós todos que trabalhamos com doenças raras — no meu caso, há 40 anos — temos muitos desafios e sabemos das dificuldades.
Por isso eu acho que está na hora de realmente pensarmos em alternativas, como fundações específicas para custear o medicamento para paciente com doença rara. Não podemos permitir que se perca a oportunidade de uma vida com mais qualidade tanto para o paciente quanto para a própria família. Espero continuar essa discussão agora sobre os nossos desafios.
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Eu vou fazer a minha audiodescrição. Eu deveria tê-la feito no início, mas eu me esqueci de fazê-la. Eu sou uma mulher de cabelos curtos, grisalhos, com os meus 69 anos, coerentes com eles. Estou usando uma blusa de fundo amarelo com umas florzinhas brancas e vermelhas e uma blusa vermelha, nas minhas costas, para eu ficar mais confortável, porque eu sinto muito frio.
O SR. PRESIDENTE (Guilherme Uchoa. Bloco/PSB - PE) - Agradeço à Dra. Ana Maria Martins a participação.
A SRA. PRESIDENTE (Andreia Siqueira. Bloco/MDB - PA) - Boa tarde a todos. Sou a Deputada Federal Andreia Siqueira. Tenho 30 anos, cabelos loiros, estou usando um terno preto — um blazer e uma calça preta — e uma camisa amarela.
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Sou um homem de meia idade, pardo. Estou usando um terno escuro, camisa azul listrada, gravata escura. Tenho cabelos normais nas laterais e nas têmporas, ralos na frente, ausentes em cima.
Agradeço mais uma vez à Deputada Erika Kokay, autora do requerimento que deu origem a esta audiência, e às Deputadas que o subscreveram, as Deputadas Amália Barros e Daniela Reinehr.
Vou fazer a leitura do meu pronunciamento para ter objetividade e foco e respeitar o tempo que me foi concedido.
O tema sugerido, pessoal, Doenças raras: desafios econômicos, sociais e de saúde pública, é vasto para explorar e, por isso, pede muita disciplina para mantermos o foco neste debate.
Muita coisa boa já foi dita, coisas que convergem com a minha fala. Eu diria a vocês que a Federação Brasileira das Associações de Doenças Raras, a FEBRARARAS, pauta a sua percepção neste momento à luz das demandas mais comuns aos pacientes trazidas pelas nossas associadas, algumas delas aqui presentes.
Faço aqui um pequeno parêntese. Eu sou o único Diretor da federação, pelo estatuto. À nossa direita está a Lauda, nossa Vice-Presidente. O Antoine Daher, nosso Presidente, está em São Paulo e não pôde comparecer.
As nossas associações trazem as lacunas que impedem os pacientes com doenças raras de alcançar tratamento adequado estável e minimamente digno. Por sua vez, onde nós estamos? Estamos aqui na Comissão dos Direitos das Pessoas com Deficiência, que tem em seus objetivos regimentais, Deputada, cuidar de todas as matérias atinentes às pessoas com deficiência, no que tange à preservação dos direitos dessas pessoas. Destaco nesses objetivos o apoio a pesquisas e estudos científicos que visem melhorar as condições de vida das pessoas com deficiência.
Acrescento que a terapia gênica bate às portas, oferecendo tratamento mais adequado e já mencionado aqui.
Cabe lembrar também que algumas ou muitas doenças raras provocam sequelas irreversíveis nos pacientes e os põem no contexto de pessoas com deficiência. Ou seja, existe um público de pacientes inserido no contexto das doenças raras e das pessoas com deficiência. Disso resulta a necessidade de um trabalho integrado das Comissões e Subcomissões temáticas nos assuntos que estamos debatendo.
A vocação e o trabalho dos painelistas que me antecederam combinam muito bem com o assunto a tratar, pois cada um deles desempenha um papel fundamental nesse cenário. Temos a participação da agência reguladora de Estado, a participação da sociedade representativa de médicos e profissionais de saúde, notadamente da genética, a participação dos entes privados voltados para a pesquisa clínica e outros representantes da iniciativa privada também. Esse é o tecido social que está reunido no plenário neste momento.
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Saliento ainda que o texto da justificativa do requerimento de realização desta audiência aponta mais de uma vez o tema pesquisa e a falta de oportunidade para pesquisa, devido ao diagnóstico tardio, ao reduzido número de pacientes para participar das pesquisas clínicas, aos investimentos elevados para se desenvolver uma pesquisa, à carência ou à ausência de recursos para investimentos no País e, por fim, mas igualmente importante, às barreiras regulatórias para o setor. Como foi dito aqui, o paciente não tem tempo para esperar.
Assim, senhores presentes, definido em linhas gerais o cenário em que nos encontramos, numa consciência situacional, é relevante lembrar que estamos a debater sobre as doenças raras, seus desafios econômicos, sociais e de saúde pública, no plenário da Comissão dos Direitos das Pessoas com Deficiência, para melhorar as políticas de saúde do setor. É isso o que nós esperamos dos ilustres Parlamentares que compõem esta Comissão.
Diante de todo o exposto, eu deduzo que o primeiro desafio a vencermos, sob o ponto de vista econômico, é trazer as pesquisas clínicas para o Brasil, o que fortemente já foi mencionado aqui. Temos também que motivar pesquisadores, estimular investidores e entes públicos e privados, desenvolver a pesquisa em território nacional, aportar recursos orçamentários, inserir estímulos fiscais e revisar os marcos regulatórios para a entrada e produção de novos medicamentos no País. Flexibilizar o número de pacientes também é algo relevante, como no exemplo dado aqui pela Lauda: "Dez pacientes são dez vidas".
O esforço para acelerar o processo de inserção da pesquisa necessita atender a demanda. Aonde quero chegar? Há esforço conjunto? Sim. Mas atende a demanda? É preciso questionar.
Sobre a aceleração de processos é bom lembrar a necessidade de aprimorar os processos de trabalho para reduzir o tempo de fila e análise de petições de registros e pós-registros de insumos, produtos e fármacos em geral.
Os aspectos econômicos da pauta em debate são tão oportunos e atuais que a melhor comprovação disso é a regulamentação pelo Governo dos limiares de custo-efetividade e seus efeitos indesejáveis para nós sobre as incorporações de tecnologias para as doenças raras.
A pauta econômica é relevante para o gestor e, ainda mais, para os pacientes. Temas como os limiares de custo-efetividade necessitam ser postos em debate novamente.
Ainda nessa lavra da economia, é bom destacar o Projeto de Lei nº 3.262, de 2020, que cria o Fundo Nacional para Custeio e Fornecimento de Medicações e Terapias destinadas ao Tratamento de Doenças Raras ou Negligenciadas. Nele se prevê aporte de recursos para o desenvolvimento tecnológico.
No tocante às demandas sociais, tema também proposto para debate aqui, se temos deficientes físicos no universo dos raros, cabem-lhes prerrogativas no contexto social que minorem suas dificuldades nas inserções sociais, como é o caso da mobilidade.
Ainda nesse tecido social e em nome de uma vida digna com a melhor qualidade possível, devemos nos lembrar dos pacientes carentes de serviços de home care. Como está o diagnóstico do home care no Brasil? Diagnosticar essa necessidade, diagnosticar essa lacuna significa um bom passo para desenvolver um programa minimamente desejável, minimamente aceitável.
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Não custa lembrar que, ao lado do paciente deficiente físico, é comum encontrar um cuidador ou cuidadora familiar, que abre mão de sua vida, de sua vocação profissional e da remuneração, para viver em torno do paciente, para conceder o melhor bem-estar possível ao paciente. Esse cuidador ou cuidadora está desemparado sob o ponto de vista previdenciário e desprovido de incentivos e benefícios que minorem os efeitos de sua renúncia, que são, muitas vezes, para o resto da vida.
No que se refere à saúde pública, o terceiro tópico do desafio em debate, nada mais oportuno do que falar sobre a implantação, por completo, do Programa de Triagem Neonatal em todos os Estados da Federação e no Distrito Federal. Há uma defasagem gritante entre os Estados na identificação de diagnósticos precoces. Isso exige, senhoras e senhores, uma coordenação tripartite e centralizada, a nosso ver, pelo Ministério da Saúde. O diagnóstico precoce minora e até anula os efeitos danosos de algumas doenças sobre os pacientes.
Ainda na seara da saúde pública, é bom lembrar a necessidade do constante aprimoramento dos protocolos clínicos. Muitas são as doenças carentes de protocolos ou cujos protocolos necessitam de aprimoramento.
Respeitadas, ainda nesse contexto de protocolos, as diferenças regionais e das estruturas públicas de nosso País, é relevante a implementação de centros de referência em atendimento a esses pacientes, estabelecidos em hospitais. Se não existir um padrão mínimo de exigência e de referência, não será possível chegar a lugar algum. É preciso termos marcos de regulação para que se identifique um centro de referência em unidade hospitalar e o credencie. Urge implantar esses centros em hospitais em todo o território nacional, reforçando os existentes. Tudo isso é estrutura. Tudo isso é prevenção. E toda prevenção minora a correção. E toda prevenção que minora a correção reduz custos e despesas.
No contexto das incorporações, ainda cabe lembrar as etapas de aprovação, pactuação e incorporação de novas tecnologias a cargo da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde — CONITEC. Isso não pode exceder os 180 dias previstos em regulamentação. Existem demandas reprimidas e pacientes mal assistidos por isso.
Por fim, eu acredito, como integrante da federação, ouvidas as nossas associações, termos mantido o foco em tão complexo tema e apresentado a vocês as demandas mais comuns às pessoas com deficiência no universo das pessoas com doenças raras ou, também, das pessoas com doenças raras no universo das pessoas com deficiência.
A SRA. PRESIDENTE (Andreia Siqueira. Bloco/MDB - PA) - Obrigada, Rômulo.
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(Segue-se exibição de imagens.)
Eu estou aqui representando a ANVISA. Estou atualmente como Gerente-Geral de Produtos Biológicos, Radiofármacos, Sangue, Tecidos, Células, Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas, uma área que possui um grande impacto, uma grande presença nesse setor de doenças raras, proporcionalmente falando. Existem, sim, muitos medicamentos sintéticos para doenças raras, mas, em termos de proporção, quando se considera o mercado de produtos biológicos, essa área tem uma presença mais forte.
Vou passar rapidamente pelos eslaides iniciais, porque esses temas foram bem abordados em algumas outras apresentações.
O conceito de doença rara no Brasil é estabelecido e está na Resolução de Diretoria Colegiada — RDC nº 205, de 2017. Ele é um pouquinho diferente do conceito aplicado nos Estados Unidos, onde uma doença é rara quando afeta menos de 200 mil habitantes. No caso do Brasil, a doença é considerada rara quando afeta até 65 pessoas em cada 100 mil habitantes.
Existem mais de 6 mil doenças raras, sendo 72% delas genéticas. No Brasil, nós temos um total hoje de 13 milhões de pessoas sofrendo de alguma doença rara. Por mais que sejam doenças raras, se consideradas individualmente, quando se olha todo o conjunto, vê-se que uma parcela considerável da população é atingida por doenças raras, com uma grande proporção em crianças especialmente.
Há um aspecto que já foi bem abordado, mas sobre o qual é importante dar o ponto de vista regulatório. Qual é o desafio, a dificuldade do desenvolvimento de um medicamento para doença rara no Brasil? São doenças, como foi dito, progressivas, debilitantes e que, muitas vezes, carecem até de terapias de suporte já existentes. Então, como foi bem dito, o tempo é um fator muito importante nesse caso.
Uma dificuldade até para a realização dos estudos clínicos é o tamanho da população. Justamente por serem doenças raras e muito específicas, você tem dificuldade de selecionar os pacientes para participar da pesquisa clínica. Isso é um desafio que precisa ser vencido, e a agência toma algumas medidas para tentar minimizar o impacto dessa dificuldade, algo de que vou falar posteriormente.
Há a diversidade fenotípica e genotípica de uma doença. Muitas vezes, apesar de ser a mesma doença, ela se manifesta em condições diferentes nos indivíduos.
Na questão dos programas de desenvolvimento, falta um histórico sólido para o desenvolvimento das terapias.
As ferramentas de desenvolvimento de medicamentos, medidas de resultados e biomarcadores são geralmente ausentes. Isso é uma dificuldade. Muitas vezes, você consegue acelerar a conclusão de um estudo clínico quando você tem um biomarcador, algo que você consiga controlar dentro daquele paciente e que vá trazer uma implicação indireta na eficácia do medicamento. E, no caso das doenças raras, justamente por muitas ainda não serem tão bem estudadas, há certa dificuldade de atender esses biomarcadores, o que dificulta a conclusão dos estudos clínicos.
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A SRA. PRESIDENTE (Andreia Siqueira. Bloco/MDB - PA) - Só um minuto, Sr. Fabricio. A Deputada Erika Kokay chegou. Vou devolver a Presidência da reunião a ela.
(Pausa.)
A SRA. PRESIDENTE (Erika Kokay. Bloco/PT - DF) - Pode continuar, Fabricio.
O SR. FABRICIO CARNEIRO DE OLIVEIRA - Antes de continuar, quero agradecer à Deputada Erika a convocação. É importante para a ANVISA sempre participar dessas discussões. Nós fazemos questão de estar presentes aqui na Câmara dos Deputados para prestar esclarecimentos e prestar informações dentro das Comissões sempre que necessário. Esse é um esforço que sempre fazemos porque é muito importante.
Como eu dizia, entendendo toda a importância e a dificuldade do paciente com doença rara e para viabilizar o acesso a medicamentos, a ANVISA editou em 2017 uma resolução específica, trazendo algumas situações administrativas na questão do tempo, bem como de priorização. Assim, um pedido de medicamento para doença rara não enfrenta fila. A fila hoje, especialmente com o impacto da pandemia, ainda está um pouco longa — nós temos adotado medidas para mitigar essa fila, mas ainda não conseguimos vencê-la totalmente —, mas medicamentos para doenças raras não pegam essa fila. Existe um prazo legal para colocação de um pedido em análise, e eles são analisados de forma prioritária. Isso é muito importante.
Essa resolução impacta tanto os pedidos de ensaios clínicos, para início da pesquisa básica, quanto a certificação de boas práticas, que é a avaliação do fabricante do medicamento, bem como a autorização do registro do medicamento. Tudo é tratado de forma prioritária.
Dentro das questões técnicas, o que a ANVISA coloca? Sabendo das dificuldades e da questão temporal, que é muito sensível, são feitas algumas flexibilizações que não causam perda da segurança e eficácia dos produtos, ou seja, não comprometem a boa qualidade da avaliação.
Em relação à estabilidade, que são os testes realizados para definir o prazo de validade dos produtos, a ANVISA recebe, nesse caso de doenças raras, estudos ainda em andamento e concede validades provisórias, até que esses estudos sejam concluídos. Ela também autoriza a supressão da repetição dos controles de qualidade em território nacional. Isso ocorre por dois motivos: normalmente esses medicamentos têm custo elevado, e o controle de qualidade é destrutivo — as amostras têm que ser destruídas durante os testes. Como nós não gostaríamos de destruir nenhuma unidade desse tipo de medicamento, nós aceitamos o controle de qualidade realizado pela fábrica no exterior, por exemplo, no caso dos importados, sem a necessidade de repetição no Brasil, com o controle do transporte feito de maneira adequada. Essa é mais uma questão que colocamos como muito importante.
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O mais importante, pensando na questão do acesso, é que a ANVISA aceita a complementação de dados para permitir o registro posteriormente a essa concessão. Ou seja, nós autorizamos que o produto seja distribuído e comercializado no Brasil e firmamos termos de compromisso para apresentação de alguns dados importantes que podem ser apresentados posteriormente, considerando o conjunto da avaliação benefício-risco. Entre esses dados, a própria resolução já prevê a possibilidade do registro com os estudos na fase 3 em andamento, com dados preliminares, ou ainda, em alguns casos, com a fase 2 estando concluída, sendo firmado um termo de compromisso para a fase 3 ser executada já após o registro do produto.
É muito importante ressaltar que essas flexibilizações regulatórias que a ANVISA concede aos produtos para doenças raras não impactam nos padrões de qualidade, segurança e eficácia. A ANVISA preza por uma avaliação que conclua pela boa relação benefício-risco entre os produtos. É feita a avaliação do benefício já demonstrado, o que é possível de se concluir com os dados apresentados, em relação aos riscos identificados. Quando essa relação é favorável, isso já permite a autorização de registro do produto, com a continuação de alguns ensaios adicionais posteriormente.
Além disso, os procedimentos são otimizados e priorizados, como eu já disse, e há a possibilidade desses termos de compromissos serem assinados.
O próximo eslaide fala dos prazos regulatórios. A RDC 205/17 estabelece prazo para início da análise. E aí há toda a discussão técnica, que é natural dentro do processo. Mas, para início da análise, eu vou focar diretamente o registro.
A ANVISA tem 60 dias para emitir a primeira manifestação, seja uma exigência técnica ou não. Após isso, a empresa tem 30 dias para emitir as respostas aos questionamentos técnicos. E, a contar do recebimento dessas respostas, a ANVISA tem mais 45 dias para finalizar o processo. Tudo isso busca a conclusão dessa análise o mais breve possível, considerando a dificuldade na questão do tempo, que é muito sensível.
Há também prazos definidos em relação à definição de preço, ao certificado de boas práticas e à própria anuência de pesquisa clínica, mas o foco é o acesso, o registro do produto.
É muito importante colocar que há uma contrapartida dos desenvolvedores, que ficam obrigados a efetivamente comercializar o registro do produto no País em até 1 ano após a concessão, para evitar que seja feito o registro, e o produto não fique disponível de fato. Há um compromisso da empresa, ao ganhar o registro, de efetivamente comercializar rapidamente o produto.
Algo que não está exatamente na RDC 205, mas é uma medida regulatória que está sendo implementada recentemente pela ANVISA, para redução de prazos regulatórios, o que impacta muito em medicamentos para doenças raras, é a questão do reliance regulatório, que é a utilização de análises de agências reguladoras de referência no mundo para auxiliar a nossa análise regulatória. Isso está estabelecido, está sendo discutido. Uma possível resolução vai ser publicada em breve, ainda que ela não preveja a concessão do reliance para medicamentos que estejam com compromissos assumidos com outras agências,
porque nós temos que avaliar se esses mesmos compromissos são aplicáveis e, se não, estabelecer quais são os compromissos aplicáveis para o Brasil.
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Como eu disse, o mais importante nessa avaliação da ANVISA é essa avaliação benefício-risco. Este é o trabalho da ANVISA: avaliar os riscos já demonstrados em relação aos benefícios, se esses benefícios superam os riscos já observados com esse produto. Isso é estabelecido e verificado dentro dos dados dos estudos que são enviados para a ANVISA. Ela verifica, inclusive, os dados complementares que podem vir a ser apresentados posteriormente. Tudo isso é pesado nessa balança. Por isso, eu até coloquei de forma bem clara anteriormente que as flexibilizações implementadas pela RDC 205/17 não impactam na forma de analisar da ANVISA. Ela, na verdade, está com a mesma natureza, o benefício-risco. Mas, como estamos tratando de doenças raras, normalmente muito graves, ou seja, o risco da doença, o peso dessa situação é muito maior, então essa balança pende de forma um pouco diferente em relação aos outros medicamentos. Por isso, pode-se abrir concessões para documentos a serem apresentados e alguns testes a serem realizados posteriormente.
Para fins de ilustração do tamanho desse mercado no Brasil, nós temos hoje 122 medicamentos para doenças raras registrados, sendo 2 medicamentos específicos, 5 produtos de terapia avançada, terapia genética ou celular avançada, especialmente o CAR-T, que tem sido muito falado na imprensa ultimamente. Temos ainda 49 produtos biológicos, moléculas obtidas por biotecnologia, e 65 medicamentos novos de origem sintética, não biológicos.
Aqui vemos a proporção, por exemplo, do medicamento de doença rara em relação ao volume de mercado. Nós tivemos, em 2022, 575 autorizações, sendo 16 de produtos para doenças raras. Aqui mostro a proporção por classe de produtos para cada ano e a proporção em relação ao tipo de produto. Nós vemos ali que, no ano de 2022, em relação a medicamentos biológicos, exatamente a minha área, que tem uma relação muito próxima com doenças raras, nós tivemos 28 produtos registrados, sendo 4 para doenças raras metabólicas.
Aqui estão os dados de ensaios clínicos. A proporção entre ensaios clínicos autorizados para doenças raras e para doenças ordinárias, doenças consideradas não raras, durante os anos. Como podemos ver, era uma proporção mais semelhante, mas, a partir de 2021, nós tivemos um aumento considerável da proporção de ensaios clínicos autorizados para doenças raras em relação a doenças ordinárias. Isso é muito importante. No ano de 2022, nós tivemos 102 ensaios autorizados, no Brasil, para pesquisa de medicamentos, visando ao tratamento de doenças raras. Esse é um número bastante expressivo. Isso indica que podemos ter, em breve, 102 novos tratamentos para doenças raras.
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Finalmente, vou falar sobre perspectivas e desafios — e nós temos vários. Isso é muito importante. A ANVISA já está trabalhando na elaboração de um guia para incorporação de evidências de vida real, de dados de vida real com o uso de medicamentos. Sabemos que, especificamente para produtos destinados a doenças raras, a utilização de dados de vida real é ainda mais sensível, ainda mais benéfico para a concessão regulatória desses produtos. Isso está sendo discutido neste momento na ANVISA. Em breve, devemos publicar esse guia regulatório sobre como obter, como realizar um estudo de vida real. E essa vai ser mais uma ferramenta, mais uma possibilidade de se viabilizar a entrada de produtos para doenças raras no mercado brasileiro.
Dentro desse mesmo sentido de produção de dados, estamos trabalhando na implementação da Rede Nacional de Dados em Saúde e na integração dessa rede com os dados da ANVISA. Isso vai melhorar a partir do uso dos sistemas de informática e de ferramentas de inteligência artificial, que é outra aliada que vamos trazer para o ambiente regulatório, visando acelerar o prazo da ANVISA para conclusão das análises regulatórias.
Vejam que são vários os movimentos da agência. Ainda que já priorizemos esse segmento, tenhamos foco nisso, continuamos ativamente na busca de ferramentas que possam acelerar as análises, porque entendemos a importância e a essencialidade dos produtos para doenças raras.
Temos as parcerias público-privadas também para a condução de estudos e monitoramento dos pacientes com doenças raras. Isso é essencial.
E outra coisa muito importante também é que estamos trabalhando em algo que já tem sido externado, a necessidade do aumento da força de trabalho da ANVISA. Nós temos hoje dificuldades com a quantidade de servidores que nós temos, mas, ainda assim, estamos buscando, dentro das nossas possibilidades, aumentar a força de trabalho, calibrar a quantidade de pessoas destinadas a trabalhar com medicamentos ordinários e para doenças raras, doenças órfãs.
Na área de biológicos, por exemplo, quando ocorre a entrada de um produto para doença rara, o início da análise é imediato, e fazemos a distribuição. Se tivermos que decidir entre analisar um produto para doença rara e um produto regular, suspenderemos a análise do produto regular para poder iniciar a do produto para doença rara pela essencialidade. Ainda que hoje tenhamos como problema crônico a falta de pessoal, buscamos implementar medidas administrativas para minimizar isso e acelerar a avaliação.
Em relação à transparência regulatória, nós temos a consulta disponível para todo o público no portal da ANVISA, para todos os medicamentos registrados. É simples localizar isso. Nós temos divulgadas também as listas de ensaios clínicos autorizados pela ANVISA. Para quem tem interesse científico, também são divulgados pareceres públicos de avaliação. Então, para quem tem dúvida sobre o que a ANVISA considerou na análise daquele produto, o que foi avaliado, esses pareceres de análise pública são publicados e disponibilizados à população.
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Por último, o que é mais importante para esta Comissão, nós temos uma lista periodicamente atualizada, sempre que necessário, sempre que existe um novo produto, com todos os medicamentos destinados a tratamentos de doenças raras no Brasil, com nome, fabricante, data de aprovação e indicação aprovada pela ANVISA. Isso fica disponível para toda a população. É uma informação pública, que está disponibilizada no portal.
A SRA. PRESIDENTE (Erika Kokay. Bloco/PT - DF) - Nós gostaríamos de saber se alguém quer fazer uso da palavra.
O SR. EDVALDO DE FREITAS - Boa tarde. Eu gostaria de cumprimentar a Deputada Erika Kokay, na pessoa de quem cumprimento a Mesa e todos os presentes.
Nós temos um filho recentemente diagnosticado com a doença rara ataxia SCA3. Você conhece o meu ativismo comunitário no Distrito Federal. Hoje coube a mim vir aqui. Fizemos pesquisas a respeito disso e estamos lutando para nos acostumar com esse diagnóstico.
Vim à Comissão para fazer um pedido. Nós temos uma lei que determina que as doenças raras sejam colocadas numa lista a cada 3 anos. E já há muitos anos, desde 1999, que não é feita uma análise a respeito disso.
O que observamos após esse diagnóstico? Nós criamos um grupo, que hoje atende mais de 200 pessoas que têm esse problema em todo o Brasil. São pessoas, às vezes, com muito pouca condição, que estão trabalhando, e, de repente, podem perder o seu emprego, porque a ataxia é degenerativa. O meu filho foi diagnosticado porque ele perdeu a marcha, vem perdendo as condições de caminhar. Ele faz academia, é atuante. Ele é vigilante, mas os amigos já percebem essa dificuldade que ele tem. E a nossa preocupação é que ela não consta da lista de doenças raras, e a ataxia SCA3 é ultrarrara.
Eu gostaria de pedir à Comissão, de pedir ao Congresso, aos Parlamentares, que intercedessem junto aos órgãos responsáveis, até para que se atualize essa lista de doenças raras. Hoje, a dificuldade é muito grande. O próprio INSS não aceita, por não constar dessa lista de doenças raras, a ataxia. Há outras doenças compatíveis, ou parecidas, mas a pessoa com ataxia não se encontra hoje, ainda, após tantos anos,
nessa condição de ter os benefícios, conforme prevê a lei.
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Passados tantos anos, eu creio que Deus me mandou esta missão, Deputada Erika. Depois de tanto tempo lutando, eu sou defensor popular — eu fiz o primeiro curso de defensor popular do Distrito Federal justamente para lutar pelas comunidades vulneráveis e pelas famílias que se encontram em situação de vulnerabilidade — e hoje me vejo, dentro da minha casa, precisando lutar não somente pelo meu filho, mas por todas essas famílias.
Há um número muito grande de pessoas que têm essa dificuldade, porque, se a pessoa não consegue prestar um bom serviço, a tendência é ficar desempregada. E nós temos também a questão do medicamento. Estão sendo tratados nos Estados Unidos dois tipos de remédios. Um já foi aprovado lá pelo órgão dos Estados Unidos, e tem que ser analisada pela ANVISA a entrada do medicamento para atender os pacientes do Brasil.
Eu vou documentar tudo, Erika, e vou trazer até você o histórico do que está ocorrendo. Eu trouxe no celular, procurei um lugar para imprimir, mas não consegui aqui, porque as nossas impressoras não estão ligadas ao computador. A moça até foi prestativa, tentou imprimir, fui a outra Comissão, e a mesma coisa ocorreu. Mas eu vou trazer essa nossa manifestação.
Quero dizer que é muito difícil e eu acho que, de repente, todos nós temos essa mesma... A Laudeci e o Rômulo já estão acostumados — pela sua exposição, ele é muito conhecedor. Nós acompanhamos aqui a Dra. Marcela Pontes, de São Paulo. Eles já são conhecedores. Para nós, que não esperávamos por essa situação...
A SRA. PRESIDENTE (Erika Kokay. Bloco/PT - DF) - Ótimo!
Eu sou Bruno Andrade, Vice-Presidente da Comissão das Doenças Complexas Crônicas e Raras da Ordem dos Advogados do Brasil do Distrito Federal, em que nós temos, como dia a dia, a judicialização, buscando implementos e seja lá o que for.
Há 8 mil doenças catalogadas, e quantas outras existem? Está aqui um exemplo, ao lado, o depoimento de um pai que sofre hoje por uma doença ultrarrara, como aqui a Dra. Roseana, com a questão da Ondine, doença também ultrarrara. Pouquíssimas pessoas têm acesso aos melhoramentos, e a judicialização vai atrás do que existe.
Eu vejo o depoimento do Dr. Fabricio, dedicado, com uma questão inteligente aqui exposta, e a judicialização vai atrás dessa opção inteligente.
O que nós precisamos é, talvez, de uma comunicação melhor com o CNJ, onde existe o NatJus, para quando nós precisarmos de uma nota técnica. Ali falta, às vezes, um pouco mais de acesso. É importante que isso seja fácil e que haja comunicação não só entre os setores de atenção à saúde, mas também entre esses outros setores de apoio que fazem parte, até porque a medicação não existe se não estiver com o público que dela necessite.
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Como é que se comprova a necessidade? Nada mais há do que a judicialização para isso. Infelizmente, esta é a única forma que existe de promover esses novos remédios, essas novas medicações e tratamentos, para que sejam compostas as estatísticas de uso, até porque, se caírem em desuso, talvez entrem naquilo que o Dr. Fabricio disse: "Eu vou eliminando e vou deixando esse histórico importantíssimo para trás". São pesquisas. E nós lidamos com uma incógnita. Eu tenho aqui o pessoal da APEMIGOS, eu tenho aqui o pessoal da AMAVIRARAS, o da FEBRARARAS, muita gente que tem uma necessidade latente de atualização científica para que isso seja facilitado.
Eu imagino que, como nós damos cobertura a uma preferência dentro das aprovações, também seja importante dar preferência às facilitações de acesso. Não é possível que nós aqui sempre tenhamos que judicializar para conseguir o que já deveria existir nos centros de atenção.
Aliás, não existem centros de atenção, está começando a existir essa realidade. Para o Teste do Pezinho, só aqui em Brasília talvez haja 50 opções. No resto do Brasil, existem lugares com 6 opções. Olhem a diferença! Quantas doenças as pessoas deixam de diagnosticar e acabam como deficientes por falta de tratamento? É um ônus enorme que está havendo por um desfalque de menor investigação clínica e genética.
Fica aí, talvez, uma proposta para que haja melhor comunicação — eu acho que a comunicação é essencial — de maneira formal. Também faltam os protocolos em todos os setores de atenção. Sem isso, torna-se também impraticável saber onde realmente está faltando.
Eu vejo a dificuldade que tem o Dr. Fabricio também. Aproveitando a fala dele, nós temos que ter referência, às vezes, dinâmica dessas doenças. Mas onde, se não existe protocolo? Se a pessoa é portadora, tem a doença, é diagnosticada, a partir daí, tem uma preferência, um atendimento diferenciado. Esta já deveria ser a primeira situação dentro da apresentação da anamnese e do diagnóstico, e não é assim a realidade. Por vezes, ela nem sequer é amparada como diagnosticada em doença rara e vai passando por paliativos.
E há outra questão, aproveitando o gancho aqui. A família toda precisa de tratamento. Não é uma doença para a qual você traz facilidade para aquele paciente, há uma multidisciplinaridade necessária, para a qual também vale a judicialização, porque todos ficam doentes com o diagnosticado. É preciso amparo a isso, seja por meio do home care, seja por meio do amparo à família naquela necessidade dela, não adianta só atender o paciente.
A SRA. PRESIDENTE (Erika Kokay. Bloco/PT - DF) - Nós podemos passar para o próximo.
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Nesses dias, nós estamos juntando advogados do Brasil inteiro, pessoas ligadas à regulação, pessoas ligadas a PCD, advogados ligados aos direitos humanos, à bioética. Em todo o Brasil, eles estarão ligados à nossa Comissão da OAB/DF, porque nós queremos procurar soluções para tirar da vulnerabilidade as pessoas que estão sofrendo com doenças raras. Nós queremos fortalecer nessa comissão a rede — e a rede inclui todos nós, não somente a associação e o paciente. Nós queremos que os secretários de saúde estejam juntos conosco. Nós queremos que a indústria farmacêutica, os pesquisadores e todas as pessoas fortaleçam a nossa rede. Nós queremos o enfermeiro, o fisioterapeuta, o nutricionista, todos juntos. Nós queremos saber onde estão as falhas no sistema. Vamos atuar nisso, com o apoio de todos vocês.
A SRA. PRESIDENTE (Erika Kokay. Bloco/PT - DF) - Mais alguém quer fazer uso da palavra?
A associação na qual eu trabalho é ligada a doenças em que as dietas são necessárias para o tratamento. E nós estamos sempre muito esquecidos, mas nós somos doenças raras. O que eu queria é que as pessoas passassem a ter um olhar melhor para as doenças raras em que as dietas são necessárias.
O primeiro exemplo é o da fenilcetonúria. O tratamento dela acontece a partir de uma dieta. Essa doença está na triagem neonatal há 20 anos. Embora a doença já esteja totalmente estabelecida, continua até hoje sem tratamento no Brasil. Vários Estados ficam sem a fórmula. Quando existe alguma medicação que serve para esse tratamento, essa medicação não é distribuída. Aqui no Distrito Federal mesmo, os pacientes estão sem a medicação; meninas grávidas estão precisando da medicação.
Falaremos de outra doença: homocistinúria. Eu tenho um filho com essa doença. Temos um PCDT desde janeiro de 2020, e até hoje a fórmula que eles usam não foi incorporada, não houve pactuação. Então, eu não consigo entender a política de doenças raras. Há 2 meses, foi aprovada a triagem neonatal para a homocistinúria, mas se não há máquinas para fazer isso nos Estados, como vai ser? Não existe a fórmula que eles usam...
Na fenilcetonúria, também é a mesma coisa. É dado um remédio que eles podem usar. É dado um remédio só para as meninas — e já há uma discriminação, porque só as meninas enquanto estão grávidas podem usar. E isso também não acontece! Aqui em Brasília, há uma menina que está grávida, vai ter um filho com deficiência porque o Governo não compra a medicação a que ela tem direito. A doença está incorporada no SUS, está incorporada. Ela tem esse direito, mas o Governo não comprou a medicação. Ela vai ter uma criança com deficiência. Nós vamos ter mais uma pessoa com deficiência sem necessidade. Essa criança poderia nascer normal se o Governo estivesse fazendo a parte dele, que é cumprir o que já está na lei. Já existe um protocolo. Está documentado o que essa criança tem.
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A SRA. PRESIDENTE (Erika Kokay. Bloco/PT - DF) - Obrigada.
A SRA. PRESIDENTE (Erika Kokay. Bloco/PT - DF) - Ana, você tem 3 minutos para suas considerações finais.
A SRA. ANA MARIA MARTINS - O que nos aflige é a dificuldade dos pacientes, tanto para acesso aos poucos serviços de referência que existem, que são demorados, como para acesso ao tratamento.
Algumas doenças foram incorporadas, mas outras foram incorporadas e continuam ausentes. Não conseguimos acessar esses medicamentos. Hoje em dia, ocorre a incorporação, mas está demorando muito tempo para os pacientes terem acesso à medicação.
Eu já comentei a outra questão na minha fala — e eu até gostaria de ouvir a opinião dos outros colegas. Trata-se de uma pesquisa que estamos realizando no Brasil. Nós já terminamos a fase 2; começamos a fase 3 dessa inovação que eu mostrei para vocês, que é uma medicação que atravessa a barreira hematoencefálica, que melhora muito a qualidade de vida dos pacientes com MPS II com a forma neuronopática, que é a forma neurológica, e das suas famílias.
A SRA. PRESIDENTE (Erika Kokay. Bloco/PT - DF) - Agradeço à Ana Maria Martins.
A SRA. MARCELA PONTES - Quero agradecer novamente a oportunidade de estar neste espaço para discutir um tema tão importante.
Fico feliz em ouvir da ANVISA que dados de mundo real têm sido considerados como um próximo passo a ser analisado, principalmente para doenças raras, que é algo extremamente importante devido às suas condições específicas.
A SRA. PRESIDENTE (Erika Kokay. Bloco/PT - DF) - Agradeço à Marcela Pontes.
O SR. RÔMULO BEZERRA MARQUES - Agradeço a oportunidade, Sra. Deputada, de participar da audiência pública.
Como sociedade, como associação, como federação,
como pai de paciente, como muitos de nós aqui somos, e até pacientes, eu acho que nós devemos dar matéria-prima à Comissão, aqui representada pelos ilustres Parlamentares, para que ela possa trabalhar. Trabalhar onde? No contexto das pessoas com doenças raras, no universo das pessoas com deficiência.
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E que matéria-prima é essa que nós estamos sugerindo aqui, Sra. Deputada, Srs. Deputados, pessoas presentes e participantes em modo remoto? Incentivo às pesquisas clínicas. Isso é um baita programa, em que haverá a necessidade de trazer pesquisadores, de trazer investimento, de trazer núcleos de pesquisa, pesquisa clínica no Brasil, para reduzir o nosso hiato tecnológico nesse contexto das doenças raras.
É necessária a revisão ou aceleração do Projeto de Lei nº 3.262, de 2020, que eu citei aqui — esse é o mais relevante para nós outros —, e outros do gênero, para criar fundos de investimento para o atendimento assistencial e, principalmente, para o investimento em pesquisa e conhecimento tecnológico.
Também é importante a triagem neonatal, porque, se o ente federal vê o Brasil em todo o seu contexto díspar, nós vamos ter o Distrito Federal com a grande maioria da identificação das doenças em triagem neonatal, mas, como foi dito aqui, outros Estados da Federação, com cinco ou seis identificações. Isso é ruim para o paciente e é ruim para o Erário. Tudo que estamos falando aqui em termos de prevenção e de estruturação é também redução orçamentária, quando o tema é prevenção.
Precisa haver ainda o estabelecimento de protocolos clínicos, que, associados ao próprio insumo, ao próprio fármaco, também é algo que reduz a gravidade da doença e seus efeitos, o que, como vimos aqui, transforma muitos pacientes raros em deficientes físicos.
E há necessidade de implantação de centros de referência, Sra. Deputada, porque o centro de referência vai estabelecer um ponto de convergência do profissional de saúde, que vai se ligar com outro profissional de saúde. É o geneticista que vai se ligar com o fisioterapeuta, que vai se ligar com outra classe médica, com outra especialidade, e que vão produzir conhecimento, que vão publicar artigos, que vão produzir royalties, que vão produzir pesquisa clínica. O centro de referência instalado em unidades hospitalares para as doenças raras eu acho que é fundamental em termos de macrogestão.
A SRA. PRESIDENTE (Erika Kokay. Bloco/PT - DF) - Agradeço ao Sr. Rômulo e passo, então, a palavra para a Laudeci Vieira dos Santos, que é Presidenta da Associação Maria Vitória de Doenças Raras e Crônicas — AMAVIRARAS.
Foi uma oportunidade maravilhosa poder debater um tema que nos é muito caro e que envolve muita pesquisa clínica.
Vamos pensar o seguinte: uma pesquisa clínica leva em média de 8 a 10 anos — a MPS II, que é uma doença ultrarrara que nós estamos debatendo aqui hoje, leva 10 anos — e leva mais "x" tempo para registro na ANVISA. Feito isso, vai para o Ministério da Saúde, para consulta pública para incorporação. Quando aprovado em PCDT, ela leva 180 dias para dispensação, mais 90 dias prorrogáveis.
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Recentemente tivemos uma reunião na sua diretoria — com a AMAVIRARAS, a FEBRARARAS, médicos, pesquisadores — e nós dialogamos com o senhor a respeito disto. A minha pergunta é: o medicamento vai ser registrado? Se sim, em quanto tempo ele vai estar disponível para ir para a próxima etapa e chegar até o paciente? Não podemos esquecer que há bastante tempo vai e volta para a ANVISA e até agora não conseguimos registrar o medicamento para a MPS II. Nós vamos para a reunião na ANVISA, mas, depois, não temos uma continuidade para saber em que pé ficou, em que situação nós estamos, como é que nós estamos nesse ranking, qual é o nosso escore, digamos assim. Se o senhor puder me falar a respeito, eu agradeço.
A SRA. PRESIDENTE (Erika Kokay. Bloco/PT - DF) - Agradeço à Laudeci Vieira dos Santos e passo para o Fabricio Carneiro de Oliveira, que é Gerente-Geral de Produtos Biológicos Radiofármacos, Sangue, Tecidos, Células, Órgãos e Produtos de Terapias Avançadas, aqui representando a Agência Nacional de Vigilância Sanitária — ANVISA.
O SR. FABRICIO CARNEIRO DE OLIVEIRA - Respondendo à pergunta da Sra. Laudeci sobre o caso específico, é complicado falarmos de casos concretos aqui na Comissão, mas houve uma avaliação inicial da área técnica, da equipe técnica da ANVISA, com uma negativa inicial. E com a interposição de recurso administrativo, o caso está atualmente nessa fase de recurso. Como orientamos durante a audiência que nós fizemos lá na ANVISA, o caso agora está dependendo da pauta do Relator para ser deliberado em reunião de diretoria colegiada. Ele é um recurso que não está mais na área técnica e já está nessa fase de avaliação da diretoria colegiada.
Como nós explicamos, nesse momento a diretoria avalia os dados, se foi apresentado dado adicional e todas as questões, e, sendo o caso, ele pode retornar para reavaliação da área técnica. E, acontecendo isso, será feita uma avaliação de forma muito rápida, quase imediata, desses dados. E aí, claro, como nós colocamos, serão considerados dados de vida real, tudo o que for possível, visando a aprovação desse produto.
A ANVISA está à disposição das associações, está à disposição dos desenvolvedores. A questão do prazo nós sabemos que é importante e nós somos muito sensíveis em relação a isso. Estamos diariamente pensando em medidas e no que conseguimos fazer, o que é possível fazer para reduzir prazos sem reduzir a segurança, especialmente. A segurança é muito importante. Nós sabemos que o acesso é essencial, e isso é a missão da ANVISA. Uma das missões da ANVISA é dar acesso a medicamentos, a produtos com qualidade, segurança e eficácia.
Então, a ANVISA vai sempre buscar trabalhar para ser um parceiro dos pacientes e um parceiro também do desenvolvimento do País.
Sabemos que trazer estudos clínicos e pesquisa gera desenvolvimento no País. Nós vamos trazer pesquisa básica, vamos trazer tecnologia, e isso impulsiona cada vez mais a melhoria do complexo industrial da saúde no País.
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A SRA. PRESIDENTE (Erika Kokay. Bloco/PT - DF) - Nós estamos chegando ao final da nossa audiência.
A SRA. ANDREIA SIQUEIRA (Bloco/MDB - PA) - Boa tarde.
Eu quero parabenizar a nobre Deputada Erika Kokay pela iniciativa desta audiência pública, que é de suma importância. Além disso, quero dizer que os convidados que debateram o tema são brilhantes.
Eu, que sou Deputada Federal, acho importantíssimo que abordemos essa questão da negligência, que consome tempo demais em nosso País. Os desafios enfrentados pelas pessoas que vivem com essas doenças raras... Embora raras, essas condições individuais possuem presença significativa. Os desafios econômico-sociais e de saúde pública que enfrentamos são enormes. Na qualidade de representante do povo, o nosso dever é garantir que ninguém seja deixado para trás, independentemente das circunstâncias médicas individuais.
Diagnósticos atrasados, falta de tratamentos apropriados e escassez de profissionais de saúde capacitados são problemas que precisam ser enfrentados com seriedade. Precisamos desenvolver estratégias para garantir que a saúde pública seja verdadeiramente inclusiva, atendendo às necessidades de todos, independentemente da raridade da sua condição médica.
Encerro a minha fala dizendo que devemos lembrar que o sucesso de uma sociedade é medido pelo cuidado com os mais vulneráveis entre nós. Ao enfrentarmos os desafios econômico-sociais e de saúde pública das pessoas com doenças raras, estamos trabalhando para construir um País mais justo, inclusivo e para todos os cidadãos.
Contem com o meu mandato. Vamos unir esforços para garantir que nenhum indivíduo seja deixado para trás e que cada indivíduo seja valorizado.
Eu tenho um familiar que tem a Doença de Machado-Joseph, que é a chamada "doença do tropeço". Eu o vi numa situação... Na verdade, a família tem essa doença: mãe e os filhos. Até conseguimos trazer um dos filhos, que tem apenas 29 anos e foi diagnosticado com essa doença, aqui para Brasília, mas, infelizmente, não tinha mais solução para que ele pudesse fazer o tratamento.
A SRA. PRESIDENTE (Erika Kokay. Bloco/PT - DF) - Obrigada, Deputada.
Quero registrar também a presença do Deputado Zé Haroldo Cathedral, que está aqui conosco e é membro desta Comissão.
Quero agradecer muito a participação de todos. Esta não é a primeira discussão que nós fazemos nesta Comissão — e em outras, inclusive — acerca das doenças raras.
Em grande medida, há um desespero muito grande, porque, com a condição de ser uma doença rara, milhares de doenças se apresentam — por volta de 8 mil doenças consideradas doenças raras. Às vezes não há todo um olhar e atenção do poder público para as diversas terapias e abordagens das políticas públicas. Nós temos muitas dificuldades de fornecimento de medicamentos, da assistência em geral e, em grande medida, há também uma lentidão, em função da angústia de que as doenças sejam consideradas
como doenças raras e possam ter assistência do próprio poder público.
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Temos, portanto, um desespero que fica muito com as pessoas que têm doença rara e com seus familiares, que vivenciam uma angústia intensa, primeiro, de a doença ser catalogada e incluída no rol das doenças que exigem uma função do Estado com terapias medicamentosas, enfim. Depois disso, muitas vezes, há a dificuldade de conseguir a medicação ou o tratamento, mesmo com a doença já catalogada.
É como se fosse um sofrimento, às vezes, muito solitário. As pessoas se sentem sofridas, e não se inclui uma ação que envolva o conjunto das esferas de atuação da saúde. Isso passa primeiro pelo diagnóstico. É preciso ter um diagnóstico o mais precoce possível, mas também não adianta só ter o diagnóstico, se não há as formas, os instrumentos para que a pessoa possa elevar a sua qualidade de vida e possa ter o bem viver ou o mais próximo do bem viver.
Para além disso, penso que é uma temática que vai dialogar com outras políticas públicas. Precisamos de desenvolvimento científico, precisamos de investimento em pesquisas, para que se consiga avançar nos tratamentos, inclusive na terapia medicamentosa. Portanto, o diagnóstico precoce é importante para que se possa, a partir daí, ter toda uma abordagem de diversas políticas públicas, para que se possa assegurar que o Estado esteja presente no exercício de um princípio que é constitucional, que é o direito à saúde.
A saúde é um direito. E temos um Sistema Único de Saúde, que eu diria que é um patrimônio imaterial da própria humanidade, é um profundo processo de inclusão, mas que exclui do seu atendimento, por diversos motivos, determinadas pessoas que trazem, no seu diagnóstico, doenças que não são tão comuns.
Estamos falando do Sistema Único de Saúde, estamos falando do caráter absolutamente precoce e urgente do diagnóstico. Precisamos acelerar o processo de catalogação das novas doenças que surgem e acelerar também esse processo de fornecimento das terapias e particularmente da terapia medicamentosa. Precisamos do atendimento multidisciplinar, dentro da própria saúde. Muitas vezes é necessária a participação de terapeutas ocupacionais, de fisioterapeutas, enfim, porque cada um carrega uma condição e uma singularidade no diagnóstico que se estabelece.
E mais, é preciso também assegurar a inclusão em outras políticas públicas. Falo aqui da política, por exemplo, de educação, que é fundamental. A educação tem que se preparar para receber todas as pessoas e estabelecer o apoio necessário a elas. Muitas vezes, são pessoas que precisam de medicação. Há determinados momentos que são muito dramáticos, e é preciso ter a abordagem da própria escola.
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Nós também temos que falar da política de assistência social. Precisamos ter uma política de assistência social para que as pessoas com doenças raras, na medida da necessidade, possam contar, inclusive, com o fornecimento pelo Estado dos cuidadores e cuidadoras, porque, via de regra, os cuidadores e cuidadoras são familiares, e, geralmente, são as mulheres. Aqui se coloca a política do cuidado, que deve ser um cuidado generalizado, porque ser humano, se não for cuidado, não sobrevive.
Então, é preciso avançar, junto com a política de assistência social e a política de saúde, no fornecimento de cuidadoras e cuidadores para as pessoas que demandam cuidados permanentes, constantes. Nós precisamos de uma política global, uma política para as pessoas com doenças raras que atinja todos esses aspectos.
Nós temos aqui um projeto estabelecido que diz respeito a um tema fundamental, que trata da ciência, da pesquisa, do tratamento, da própria assistência, de fundos ou financiamentos. É preciso que a política esteja no orçamento, porque, se não está no orçamento, ela é invisibilizada, não se tem a política assegurada. A política precisa estar no orçamento para que ela realmente se efetive e atinja o conjunto da sociedade.
Nós temos um projeto, aqui já falado pelo Rômulo, que trata de um fundo para a assistência, particularmente para a assistência medicamentosa, não só para ela, mas também para o desenvolvimento da pesquisa. Existe uma pesquisa muito concentrada nas próprias universidades. É necessário que tenhamos condições de estabelecer relações com o desenvolvimento da pesquisa para as doenças raras que ocorre em outros lugares do mundo. É preciso, inclusive, trabalhar com os licenciamentos compulsórios, porque a lei de patentes, muitas vezes, impede, encarece as medicações. Na verdade, há um período em que não se pode produzir aquele elemento genérico, mas depois, às vezes, há um tratamento terapêutico derivado da mesma substância. Então, aumenta-se mais uma vez o prazo para as patentes. Assim, vai-se ficando aprisionado e com uma dificuldade muito grande de se conseguir o barateamento do custo das medicações. E isso ocorre inclusive com o próprio Estado, quando ele fornece a medicação.
Esta é uma grande discussão. Nós precisamos ter um recorte e não invisibilizar as pessoas com doenças raras no desenvolvimento da pesquisa, no financiamento de terapias medicamentosas e na atenção, que tem que ser sempre multidisciplinar.
Então, nós temos esse projeto de lei, que é um projeto importante, mas que diz respeito a financiamento, que é fundamental, tanto do ponto de vista de pesquisa quanto do ponto de vista de atendimento, de assistência às pessoas com doenças raras. Mas é preciso fazer uma proposição que abranja outras políticas públicas, como, por exemplo, a política de assistência social, que diz respeito aos cuidadores, a política de direitos trabalhistas... O cuidador e a cuidadora da pessoa com doença rara — há doenças raras que levam a condições muito singulares de vida, às vezes levam à deficiência, o que não ocorre sempre — deveriam ter jornada diferenciada.
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Em alguns lugares, existe a jornada diferenciada, reduzida para os familiares de pessoas com deficiência, mas isso não acontece nos casos de doenças raras, que, muitas vezes, exige um nível de atenção, ainda que a pessoa com doença rara não tenha ou não expresse nenhum tipo de deficiência. É preciso incluir no rol de benefícios trabalhistas que são obrigações do próprio Estado, assim como ocorre no caso de atendimento e cuidado com as pessoas com deficiência, a diminuição de jornada e outros direitos dos cuidadores e cuidadoras das pessoas com doenças raras.
Há um rol imenso de atuações que nós devemos enfrentar. São esses os desafios que estão postos e que esta audiência visou discutir. São desafios econômicos, desafios sociais e desafios na própria política de saúde, para que nós possamos assegurar que as pessoas com doenças raras possam ter o atendimento necessário do próprio Estado, inclusive no que diz a todos os seus direitos, fundamentalmente o direito ao bem viver, o direito à felicidade, o direito à qualidade de vida.
O que é saúde? Saúde não é o contraponto da doença. Saúde é qualidade de vida, e qualidade de vida, se alguém me pedir para traduzi-la em uma única palavra, eu digo que é felicidade. Qualidade de vida é termos direito à felicidade.
Já existe uma grande angústia de quem depende dos medicamentos de alto custo, que muitas vezes são trocados por outros medicamentos que não têm a mesma eficácia e não atuam da mesma forma, e existe, muitas vezes, o temor de que não venha a ter o medicamento. Há uma angústia, e ninguém deve viver dessa forma. É preciso ter muita segurança de que todos os atendimentos e todas as demandas caracterizadas pelas pessoas com doenças raras terão um olhar protetivo, um olhar garantidor de direitos do próprio Estado e das políticas públicas.
São os desafios que estão postos e que nós vamos continuar trabalhando. E nós vamos avançando. Não dá para negar que houve avanços em vários aspectos, mas são ainda avanços muito insuficientes para a demanda que está posta das pessoas com doenças raras e dos seus familiares.
Aqui nós ouvimos a fala do representante da OAB, que dizia: "Tem que se judicializar". O ideal é que a sociedade não tenha necessidade de judicializar, mas nós sabemos que muitas vezes há a necessidade de judicializar para que se assegure a própria vida, para que se assegure a qualidade de vida, para que se assegure o que está na própria Constituição, que fala dos direitos que nós temos, e um deles é o direito à própria saúde, e, para além dele, ou mais intrínseco e mais atávico do que o direito à saúde, é o direito à vida, que é um direito do qual dependem tantos outros direitos, o direito de estarmos vivos e vivas, na inteireza que a nossa humanidade permite para que existamos.
A SRA. PRESIDENTE (Erika Kokay. Bloco/PT - DF) - Pode falar.
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A SRA. PRESIDENTE (Erika Kokay. Bloco/PT - DF) - É possível. Eu aponto para a Secretaria da Comissão que, tão logo as notas taquigráficas desta audiência fiquem prontas, elas sejam remetidas a todos os convidados e convidadas que aqui estiveram, para que possamos trabalhar nessa perspectiva. Inclusive, posteriormente, quem sabe, trabalhemos com uma cartilha, enfim, alguma coisa que pontue sobre o que discutimos aqui hoje e os desafios que estão postos. Mas sobre as notas taquigráficas, não há nenhuma dificuldade, apenas se exige certo tempo, porque elas precisam ser transcritas, para que possamos então remetê-las.
A SRA. PRESIDENTE (Erika Kokay. Bloco/PT - DF) - Agradecemos muito a cada um e a cada uma de vocês a presença.
Vamos dar continuidade a essa discussão sobre doenças raras, que, como disse, não é a primeira vez que a debatemos aqui. Lembramos que o dia é raro, por isso as doenças raras têm um dia que é muito raro, o 29 de fevereiro. Sempre esta Casa também pontua e marca esse dia.
Mas é preciso avançarmos na legislação e na fiscalização também, porque cabe ao Poder Legislativo não apenas elaborar as leis, mas também trabalhar na fiscalização do conjunto das políticas públicas, que foi um pouco o que buscamos fazer hoje nesta audiência pública: discutir os diversos desafios.
Por fim, quero parabenizar a todas as entidades, porque, de toda sorte, esse sofrimento, essa angústia também faz com que as pessoas se mobilizem, em ciranda e sempre em rede, porque em rede tentamos superar as nossas incompletudes institucionais e humanas, horizontalizamos as nossas relações e temos noção do que representam, enfim, construímos um movimento de sujeitos coletivos. Portanto, queria parabenizar muito as instituições.
As instituições têm se organizado, as pessoas têm se organizado. Muitas vezes, elas se organizam na busca de soluções, porque não conseguem encontrar essas soluções de pronto. Mas sabe o que significa isso? A sua angústia ou o seu sofrimento por não encontrar respostas do próprio Estado possibilita uma organização que faz com que tenhamos resultados e rompamos a invisibilização. Em grande medida, as pessoas com doenças raras são invisibilizadas do ponto de vista da priorização que todas as pessoas devem ter no seu atendimento aos direitos que possibilitam a construção de uma vida plena.
Agradecemos muito, mais uma vez, a todas e a todos a participação, dizendo que esta audiência pública fica nos Anais desta Comissão. Também ela foi toda filmada e registrada. Quem precisar dela, por algum motivo, é só solicitar à própria Comissão.
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