Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência
(Audiência Pública Extraordinária (semipresencial))
Em 12 de Julho de 2022 (Terça-Feira)
às 13 horas
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O SR. PRESIDENTE (Cássio Andrade. PSB - PA) - Declaro aberta a presente audiência pública da Comissão de Defesa dos Direitos das Pessoas com Deficiência, atendendo ao Requerimento nº 19, de 2022, de minha autoria, para debater a elaboração do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para a doença de Batten.
Primeiro, eu vou fazer minha autodescrição. Oriento a todos que forem aqui se apresentar para fazer o mesmo, o que é da natureza desta Comissão. Eu sou baixo, moreno, cor parda, cabelo curto, olhos castanhos, estou com um terno escuro, não uso óculos. Estou agora presidindo esta audiência pública.
Nós gostaríamos de convidar, para integrar a Mesa e já fazer sua exposição, o Sr. Bruno Alex Marinho Araujo, que representa os familiares de pacientes, especificamente o Francisquinho, cuja história ocorre no nosso Estado, o Pará.
Lembro a todos que esta audiência é transmitida pelos canais de comunicação da Câmara dos Deputados.
Quero agradecer primeiramente ao Deputado Cássio Andrade o apoio e por ter abraçado a nossa causa, a nossa luta, a causa do Francisquinho, meu filho, que é do Estado do Pará. É a causa de todas as crianças com CLN2 do País, uma doença devastadora, avassaladora, que vai tirando a vida das nossas crianças a cada dia.
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As crianças com a doença CLN2 nascem completamente normais e se desenvolvem até os 3 anos de idade, em média, completamente normais. Elas têm saúde, brincam, falam, correm, comem. Daí começam a aparecer as crises convulsivas. Essas crises ficam mais frequentes, e os outros sintomas começam a aparecer. A criança vai perdendo a capacidade de se movimentar, de falar, de se alimentar, de brincar, de ter seus direitos de fazer tudo. Vai perdendo toda a autonomia com o passar do tempo. É um avanço muito rápido.
Meu filho, até fevereiro do ano passado, 2021, corria na praia. Nós temos fotos e vídeos dele assim. Em junho do ano passado, ele já estava na cadeira de rodas, usando uma sonda para poder se alimentar. Ele estava com a fala muito prejudicada e não conseguia se alimentar. Então, ele já tinha perdido muito da capacidade adquirida.
Peço àqueles que são pais, que são mães, que imaginem seu filho que nasceu "perfeito” — entre aspas —, brincando, pulando, e você pode proporcionar tudo o que sonha para um filho, mas, de uma hora para outra, essa vida vai sendo roubada.
Hoje, meu filho ainda está na cadeira de rodas, mas segue em plena recuperação, graças a Deus. Nós conseguimos o direito ao acesso à medicação através de uma ação judicial. Mas, infelizmente, no País, esse direito à liminar é muito demorado. Foi exatamente o período de 1 ano entre o diagnóstico do Francisco, em que ele ainda estava muito bem, tinha toda a autonomia e era uma criança muito saudável, até que começássemos a conseguir o acesso ao medicamento, ao tratamento, quando ele apresentou melhora praticamente instantânea.
Em 24 de agosto de 2021, um dia antes de começar a fazer o tratamento, Francisco não conseguia mais nem sentar, não comia pela boca. Se eu o colocasse sentado, ele caía. Ele não tinha mais força no tronco e no pescoço para se sustentar. Ele não se alimentava. Ele ia fazer 5 anos — estava com 4 anos e 11 meses. E, no dia 25 de agosto, durante a infusão da medicação, que dura aproximadamente 4 horas, ele já começou a falar algumas palavras. Foi simplesmente incrível. Daqui a pouco, eu vou mostrar um vídeo dele. Após 5 dias da primeira dose da medicação, ele conseguiu sentar-se sozinho. Para nós, isso é incrível, é poder recuperar o sonho de seu filho de ter qualidade de vida, de poder brincar, de poder viver, de reverter a sentença de morte que havia. Sem a medicação, a criança não chega ao início da adolescência. Com 10 ou 11 anos, infelizmente, não se tem mais o que fazer.
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Mas a nossa vinda aqui é para tentar melhorar isso, colaborar com a criação do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas — PCDT, que vai nortear a entrega dessa medicação. Nossa preocupação é fazer com que isso ocorra da forma mais ampla possível, para que todas as crianças possam ter o direito à vida, o direito à saúde respeitado.
(Segue-se exibição de imagens.)
Essa é a escala motora e de linguagem que vai nortear o protocolo. Ela tem uma pontuação que vai de zero a três. Três é a pontuação máxima, em que a criança é normal, ainda não tem debilidade. Com o avanço da doença, a criança vai regredindo e pode chegar ao número dois, em que tem uma marcha ainda independente, consegue andar sozinha, mas já apresenta algumas quedas, várias crises convulsivas e taxia, que são tremores que prejudicam a coordenação motora. Temos o número um, em que a criança já necessita de auxílio para andar, consegue dar passos com apoio ou o uso de recursos. E o número zero, em que a criança já não consegue mais andar nem engatinhar sozinha.
Esses parâmetros são muito fechados, únicos e exclusivos. É o parâmetro que se tem. Mas, com o tratamento, e vou mostrar aos senhores aqui, existem espaços entre essas escalas de pontuação. O Francisco, ao iniciar a medicação, estava no zero, não conseguia mais nem engatinhar nem andar. Com o uso da medicação e ao fazer toda a reabilitação a que tem acesso — fisioterapia, fonoaudiologia e terapia ocupacional —, ele avançou para o número um. Ele conseguiu sentar-se sozinho, já consegue ficar em pé sozinho e, com o nosso auxílio, andou. Então, nós conseguimos mostrar que a criança pode e consegue melhorar, até porque o que se sabe é que a medicação, até então, apenas estagnaria a doença. Mas temos conseguido ver um avanço muito grande. É possível avançar nessa escala. Ele está recuperando o movimento.
(Exibição de vídeo.)
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O SR. BRUNO ALEX MARINHO ARAUJO - Esse vídeo é de 5 dias após ele fazer a primeira medicação. Ele não conseguia mais sentar. Se eu o colocasse sentado, ele não tinha sustentação alguma, caía. Ele não tinha mais o controle do tronco nem do pescoço. No vídeo ele está sem auxílio algum, como podem ver. Ele avançou naquela escala. Na segunda dose da medicação, com o meu auxílio, apenas segurando a mãozinha dele, ele já conseguia ficar em pé, já conseguia dar alguns passos. Então, ele conseguiu avançar naquela escala.
É possível recuperar as nossas crianças. E a nossa maior preocupação é que, se o ponto de corte desse protocolo for a pontuação dois, praticamente nenhuma criança vai ser assistida, e a nossa luta toda vai ser em vão. Nós não podemos deixar que isso aconteça, porque nenhuma criança vai se enquadrar ali hoje. E por que não vai se enquadrar? Porque, infelizmente, a demora em se conseguir essa medicação através dos meios judiciais é muito grande. O nosso sonho é que, com a incorporação da medicação no SUS, esse acesso possa ser mais rápido, que logo após o diagnóstico a criança possa ter acesso ao tratamento, para que ela não piore, não chegue a ficar tão debilitada quanto nossas crianças ficaram, Deputado. Esse tratamento vai ser muito mais efetivo quanto mais rápido for iniciado. Vai ser muito melhor, as crianças não vão sofrer, as famílias não vão sofrer, as crianças vão ter a possibilidade de ter uma vida a mais próxima possível do normal. A criança vai poder estudar, crescer, desenvolver-se e trabalhar.
(Exibição de vídeo.)
O SR. BRUNO ALEX MARINHO ARAUJO - Aqui o Francisco está em pé sozinho, simplesmente sozinho, ainda com muito esforço, mas em tempo muito curto. Era uma criança que nem sentava, não tinha mais o controle do pescoço, não conseguia fazer praticamente nada, e aí consegue ficar em pé sozinho. Eu acho que esse vídeo é de mais ou menos 6 meses de tratamento, quando ele teve toda essa evolução, todo esse avanço.
O SR. PRESIDENTE (Cássio Andrade. PSB - PA) - Do primeiro sintoma até o diagnóstico demorou mais ou menos quanto tempo?
O SR. PRESIDENTE (Cássio Andrade. PSB - PA) - E do diagnóstico à medicação?
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O SR. BRUNO ALEX MARINHO ARAUJO - Foi 1 ano. Mas até o diagnóstico, ele ainda estava muito bem. Inicialmente, essa doença tem um avanço mais lento, mas ela tem um ciclo. A cada 48 semanas, ela ocasiona uma manifestação muito forte. Então, em março, o meu filho andava. Esse ciclo de 48 semanas aconteceu em abril. Em abril, ele já não conseguia andar sozinho, somente com apoio. Depois, ele foi só piorando, precisou usar cadeira de rodas e não conseguiu mais se alimentar. Em março, ele era uma criança; em maio, ele era outra completamente diferente.
Eu me lembro de uma consulta que ele teve. Nós somos de Breves, na Ilha de Marajó, e ficávamos o tempo todo indo e vindo de Belém, porque ali há mais recursos. Ele teve uma consulta com a neuropediatra em fevereiro, quando estava bem e conseguia fazer praticamente tudo. Nas sessões de reabilitação, ele corria e pulava. Nós passamos um período em Breves e voltamos uns 2 meses depois. Quando ele entrou no consultório da médica, com quem ele mantinha uma boa relação, ela o aguardava. Ela sempre abria a porta e se abaixava para esperá-lo, e ele ia correndo abraçá-la. Dessa vez, quando ela abriu a porta, tomou um susto, porque já era uma criança extremamente debilitada, que só conseguia andar com o nosso apoio. Era uma criança completamente diferente, debilitada pela doença.
Essa melhora só foi possível após a medicação, quando a conseguimos, 1 ano depois. Nós tentamos, em alguns momentos, não pensar mais dessa forma, mas não tem como. Nós pensamos: “Por que não conseguimos antes? Se eu tivesse conseguido em fevereiro, meu filho estaria bem; se eu tivesse conseguido em março, meu filho estaria andando, correndo. Mas talvez este momento não fosse possível, e não conseguiríamos levar toda essa nossa luta, estender esse benefício a outras crianças, o que é hoje o nosso maior objetivo. Queremos que todas as crianças do Brasil com CLN2 tenham acesso ao tratamento.
Então, só temos a agradecer o seu apoio, Deputado, com este espaço, que está sendo extremamente importante para que tenhamos esse sonho realizado, a fim de que, daqui a 1 ou 2 anos, nenhuma criança mais sofra com essa doença. Desejamos que seja uma doença superada, porque existe um tratamento eficaz. Queremos conseguir conceder o acesso a essa medicação para essas crianças.
O SR. PRESIDENTE (Cássio Andrade. PSB - PA) - Ou seja, se já existisse um protocolo sobre essa doença, com certeza, teria começado antes o tratamento?
O SR. BRUNO ALEX MARINHO ARAUJO - Com certeza. Mas só havia o acesso por via judicial. Por ser um tratamento de alto custo, é necessário judicializar para se ter acesso a ele. Infelizmente, em alguns momentos, a Justiça do País é lenta.
A doença não é extremamente veloz, devastadora, mas, infelizmente, leva a vida dos nossos filhos. Já perdemos várias crianças para essa doença. E esperamos que, em futuro muito próximo, isso não aconteça mais, e as nossas crianças tenham acesso tanto à medicação quanto a uma reabilitação de qualidade, que é tão importante quanto. A fisioterapia, a fonoaudiologia e a terapia ocupacional são tão importantes quanto a medicação. É um tratamento conjunto.
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O SR. PRESIDENTE (Cássio Andrade. PSB - PA) - Hoje Francisquinho está em dia com a medicação, graças a Deus.
O SR. PRESIDENTE (Cássio Andrade. PSB - PA) - De quanto em quanto tempo ele tem que fazer a medicação?
O SR. BRUNO ALEX MARINHO ARAUJO - Ele a faz a cada 15 dias, e é de uso contínuo, todo mês. Amanhã, ele vai fazer. Ele está com a mãe dele e vai fazer a medicação.
Já avançamos bastante, tudo tem sido muito próspero. Como ele não teve nenhum efeito colateral, faz a medicação de manhã e volta para casa no mesmo dia, já dorme em casa. Só faz e fica em observação durante 6 horas para ver se não vai ocorrer nenhum efeito colateral, o que nunca aconteceu. Ele já vai para a 21ª medicação e está em franca recuperação, graças a Deus.
O SR. PRESIDENTE (Cássio Andrade. PSB - PA) - Que bom. Agradecemos ao Bruno a vinda até Brasília para comparecer a esta audiência. Sabemos que as passagens aéreas hoje em dia estão uma fortuna, com valores astronômicos, em qualquer voo. Por exemplo, neste mês de julho, a passagem Belém-Brasília custa 5 mil reais, ida e volta, que é nosso Estado, a nossa capital. Eu quero agradecer-lhe por ter vindo e por nos oferecer esse relato.
Eu digo sempre que devemos ter muito cuidado com aquela velha frase: “Eu me coloco no seu lugar”. E impossível colocar-se no lugar de um familiar ou de alguém que esteja doente com tantas doenças raras que existem no mundo, e com esta especificamente, da pauta de hoje. Se não nos podemos colocar no lugar do familiar ou do próprio doente, pelo menos temos que ter empatia, solidariedade, e tentar contribuir.
Quando essa pauta veio até o nosso mandato, de forma bem sensível, toda a minha equipe a abraçou muito. No nosso gabinete, há uma assessora que também faz tratamento para doença rara. A filha de outro assessor meu, o Douglas, também faz tratamento. Enfim, eu acho que uma pauta como essa é de suma importância. Espero que ela tenha mais relevância nos debates a partir de agora no País, não só aqui na Câmara dos Deputados, mas nas Assembleias Legislativas, nas Câmaras de Vereadores e nos Municípios, como o seu, Breves, que conheço.
O Município de Breves fica na Ilha de Marajó, a maior ilha fluvial do mundo. São 16 Municípios nessa ilha. Breves é um desses Municípios, aliás, o maior deles. E é o local que tem o mais baixo IDH do Brasil. Sabemos o quanto uma família sofre naquela região quando precisa de um tratamento de câncer ou ocorre uma emergência por algum acidente. Muitas vezes, a pessoa tem que ser transportada daquela região por helicóptero. Breves tem o único hospital regional da Ilha de Marajó.
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Eu quero que sua história e a de tantas outras famílias cheguem a mais ouvidos pelo País, para que as pessoas, vou repetir, não se coloquem no lugar, mas tenham pelo menos empatia e solidariedade por essa causa tão importante. Nós sabemos que para doenças raras são necessárias medicações de valor altíssimo, justamente pelo fato de serem doenças raras, ou seja, as indústrias farmacêuticas não as produzem em quantidade, como, por exemplo, um medicamento simples como o Tylenol, que fica nas prateleiras em quantidade enorme e consegue que o custo seja reduzido. As doenças raras não têm isso porque, primeiro, o custo dessa medicação é alto e a produção é muito pequena. Mas em uma sociedade é justamente assim. O Governo tem que priorizar sempre o atendimento geral, logicamente, mas, quando um cidadão tem uma necessidade específica, é a coletividade que custeia essa necessidade. No nosso caso aqui, é uma doença rara. Portanto, nada mais justo do que trazermos esse tema e termos o relato de um pai como você, Bruno.
O SR. PRESIDENTE (Cássio Andrade. PSB - PA) - Fique à vontade.
A SRA. CAROLINA FISCHINGER MOURA DE SOUZA - Agradeço o convite para participar desta audiência, que aborda tema extremamente relevante. O pai do Francisco é a pessoa com maior propriedade para falar da doença, da experiência que ele tem como pai, como família, e da dificuldade que existe para se conseguir o tratamento no tempo certo, no momento ideal. Sabemos que as doenças raras têm essa característica. Algumas condições dependem do diagnóstico precoce para termos sucesso terapêutico.
Todos somos vitoriosos, neste ano, por conseguirmos incorporar um tratamento no âmbito do SUS que envolve essa tecnologia. E o desafio agora está mais perto de ser concluído. Com a conclusão do protocolo clínico e a incorporação nas Secretarias Estaduais, esse vai realmente ser um marco.
Imagino que tenhamos perdido algumas janelas de oportunidades, lamentavelmente, mas para as crianças que infelizmente são afetadas por essa condição vamos poder modificar todo esse cenário em breve.
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O SR. PRESIDENTE (Cássio Andrade. PSB - PA) - Doutora, nós estamos somente escutando. A senhora dispõe de 10 minutos para dar sua contribuição a esta Comissão. Como a senhora está no carro, o áudio às vezes falha para nós.
A SRA. CAROLINA FISCHINGER MOURA DE SOUZA - Eu ouvi a fala do pai de Francisco, e acho muito importante termos o engajamento político, o engajamento das associações. Nós vemos que, hoje, no Brasil, sem esse engajamento de todos, temos tido muita dificuldade de incorporar tratamentos para as doenças raras. É muito importante que se mantenham todos muito atentos, porque, mesmo depois da elaboração do PCDT, nós precisaremos monitorar como vai funcionar esse tratamento no âmbito prático. Isso porque ele exige a colocação de um cateter especial, mas nem todos os hospitais do SUS dispõem desse cateter especial. Vamos ter que verificar como isso será incorporado dentro da realidade do SUS. Depois, será necessário o treinamento técnico das equipes em relação à aplicação da medicação e o cuidado clínico do paciente. É importante destacar que o tratamento não envolve somente a terapia enzimática, mas o cuidado do paciente em relação às convulsões, às fisioterapias, à terapia ocupacional, à fonoterapia. E entendemos que esse cuidado também tem que ser absorvido nesse contexto do cuidado do paciente, porque, senão, não vamos ter todas as respostas terapêuticas esperadas.
Eu não sei se há alguma questão específica que eu possa esclarecer sobre a doença ou tirar alguma dúvida sobre o contexto clínico, a história e o que a doença causa. Não sei se é realmente o ambiente para falarmos sobre isso, já que esse tema foi tratado inúmeras vezes, e isso vai estar no contexto do PCDT. Não sei se há alguma pergunta específica para mim que eu possa esclarecer em relação ao tema desta audiência.
O SR. BRUNO ALEX MARINHO ARAUJO - Doutora, tudo bem? Bom dia, aqui é o Bruno, pai do Francisquinho. É um prazer falar com a senhora novamente.
No Brasil temos inúmeros médicos muito qualificados, e a senhora é um deles. Em cada Estado há médicos muito qualificados. A senhora já trata de uma criança com a doença. No Estado do Pará nós temos o Francisco.
Como eu disse, nós temos médicos extremamente qualificados. E eu acho que seria muito importante que pudéssemos ter a participação de vocês, a influência de vocês na elaboração desse PCDT, para que ele pudesse ser o mais fidedigno possível, o mais coerente com tudo que se precisa, e o mais amplo possível, para que não permitamos que criança alguma não tenha acesso à medicação.
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A SRA. CAROLINA FISCHINGER MOURA DE SOUZA - A elaboração do PCDT envolve um grupo técnico. Nesse caso, até onde eu sei, esse PCDT está sendo elaborado já por um grupo técnico, inclusive, com membros também da sociedade civil. E o grupo técnico está envolvido nisso, tem conhecimento. O PCDT tem toda essa parte técnica e depois vai para uma consulta pública novamente, em que vão ser colocadas outras informações. É assim que funciona para outros PCDTs, o processo é sempre igual.
O SR. PRESIDENTE (Cássio Andrade. PSB - PA) - Bom, doutora, eu quero...
O SR. BRUNO ALEX MARINHO ARAUJO - Doutora, a senhora acha que poderíamos saber, no caso, pelo menos, algum dos médicos, dos pacientes, em relação à questão de escala motora, que critério vai ser utilizado? Poderia haver alguma recomendação para que seja o mais flexível e aberto possível, para que todas as crianças, já que são poucas, não é um número grande, possam ter acesso à medicação e ao tratamento?
A SRA. CAROLINA FISCHINGER MOURA DE SOUZA - Veja bem, Bruno, é importante sua colocação: todo PCDT segue as normativas científicas. É muito difícil fugir um pouco do que se define em relação ao que foi estudado. Não podemos definir um tratamento para um paciente naquilo que não foi estudado. Eu não posso definir o benefício de um tratamento naquilo que não foi estudado. Então, há certamente salas de definição e critérios de inclusão de pacientes baseados nos estudos científicos. Do ponto de vista médico, é muito difícil fugir desse conceito. E um protocolo clínico também vai definir um critério de inclusão e um critério de exclusão.
Isso é para todos os PCDTs de mucopolissacaridoses, tanto o tipo I quanto o tipo II. Todos eles têm critérios de inclusão e de exclusão. Não basta ter o diagnóstico, o paciente tem que ter o diagnóstico e os critérios, e os critérios são baseados em dados científicos.
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É importante também que aceitemos isso, porque isso é o que é estudado. Lutamos muito para que saísse a incorporação do tratamento. Nós vamos incorporar e haverá critérios de tratamento. Após isso, vamos poder reanalisar esse PCDT em 2 anos, 3 anos, para definir se existe literatura científica mostrando benefício quando o paciente tem outros critérios mais flexíveis. Neste momento, os PCDTs certamente serão com critérios de inclusão. Não sei lhe dizer qual especificamente, mas deve ser a Escala de Hamburgo, que contempla no mínimo três pontos. Imagino que seja ela, porque é o que temos publicado em relação ao tema.
O SR. PRESIDENTE (Cássio Andrade. PSB - PA) - Bom, sendo assim, eu quero agradecer à Dra. Carolina a sua participação.
Dra. Carolina, sei que a sua vida aí deve estar muito corrida, estamos vendo aqui pelas imagens. Nós lhe agradecemos por ter nos dado essa contribuição. Nós iremos convidá-la em outros momentos, pois ainda vamos, ao longo do tempo, fazer esse debate tanto aqui na Câmara, como em uma audiência no Ministério da Saúde, como já foi aqui sugerido. Nós já protocolamos esse pedido. E, na época, vamos enviar o convite para a sua participação. Agradecemos muito a sua fala.
A SRA. CAROLINA FISCHINGER MOURA DE SOUZA - Ótimo. Agradeço e peço desculpas pela correria, pois o dia a dia é muito complicado e tive algumas intercorrências aqui. Mas estou à disposição para participar. Eu acho que as coisas estão andando bem. Pelo que eu estou acompanhando dos grupos de trabalho, está tudo andando muito bem.
O SR. PRESIDENTE (Cássio Andrade. PSB - PA) - Obrigado.
(Segue-se exibição de imagens.)
Versando muito sobre o que o Padre Francisco já falou, a doença CLN2 é a deficiência de uma enzima. Por conta da deficiência dessa enzima, acontece um acúmulo do material dentro das células do sistema nervoso. Com isso, há toda a evolução neurológica dessa doença.
De modo geral, ela acontece no início da infância, entre 2 anos, 4 anos de idade. É uma doença que tem um espectro largo, que pode começar até um pouco mais tarde na vida da criança ou até mesmo na adolescência. Mas o que marca muito essa doença é o acúmulo de perdas,
perdas de funções neurológicas, que vão se somando ao longo do tempo. O Bruno mostrou muitas coisas que acontecem na vida das crianças que vão se somando. E elas vão perdendo capacidade porque vários eventos vão se somando em pouco espaço de tempo.
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Isso chama atenção para a minha próxima parte, que é a questão de o diagnóstico ser o quanto antes possível. Muitas vezes, os médicos, nas primeiras manifestações, não estão atentos à possibilidade de ser uma doença rara. Mas hoje já há, dentro da sociedade médica, a importância do diagnóstico precoce para essas enfermidades que são de acúmulo de material, as doenças lisossômicas, que fazem parte desse grande grupo das doenças raras. São analisados sinais de alerta, como nós podemos ver, sinais de red flags, há a maneira de como fazer o diagnóstico. Existem algoritmos para fazer esse diagnóstico, existe uma variedade na literatura de informações de como esse diagnóstico deve proceder desde os primeiros sintomas até que o diagnóstico seja concluído. Então, o diagnóstico é feito tanto se dosando a enzima que está faltante no sangue, como através de uma pesquisa genética, análise do DNA. Hoje, isso é muito divulgado e amplamente conhecido pela sociedade médica.
O SR. PRESIDENTE (Cássio Andrade. PSB - PA) - Ocorreu um pequeno problema com a Internet. Vamos aguardar que o sinal se restabeleça.
(Pausa.)
O SR. PRESIDENTE (Cássio Andrade. PSB - PA) - Sim. Pode continuar, então, Dra. Elisa Sobreira.
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O SR. PRESIDENTE (Cássio Andrade. PSB - PA) - Agora a sua imagem entrou.
A SRA. ELISA SOBREIRA - A minha imagem entrou, mas a da tela de vídeo não entrou, não é? Talvez eu não consiga compartilhar a minha tela, porque a aula está no computador. Eu vou seguir. Se eu conseguir, em algum momento, eu volto a compartilhá-la.
Eu estava tentando mostrar um vídeo de dois pacientes, um tratado e outro não tratado, em que podemos ver a estabilidade e a melhora da pontuação quando há o tratamento com o Brineura. Nesse caso, víamos no vídeo dois pacientes, um tratado e um não tratado, e o quanto isso representava em termos de...
A minha tela não voltou ainda. Eu queria tanto mostrar o vídeo aos senhores, mas acho que não estou conectada mais pela sala.
Existem benefícios de manutenção dessa pontuação nos pacientes tratados. Assim como o pai do Francisco reportou, os pacientes que começam a terapia normalmente estabilizam, alguns melhoram esse quadro motor, esse quadro de linguagem. Isso é mostrado nos dados dos estudos clínicos. Existem dados hoje de crianças que começaram o tratamento até mesmo estando pré-sintomáticas, por conta de irmãos que foram diagnosticados anteriormente. E isso mostra que o tratamento com essa enzima tem uma função boa de limpar onde a enzima natural não está presente.
Esse benefício vai além da escala motora e linguagem. Vemos melhora no número de crises epiléticas. Os pacientes são acometidos em crises epiléticas de difícil controle, que geralmente levam ao uso de vários medicamentos antiepiléticos. Com o uso do Brineura, dados reportam também melhora das crises, muitas vezes se consegue até mesmo tirar a medicação, deixando o paciente mais desperto, o que melhora, é claro, a parte dele de comunicação e de atividades.
Existem hoje dados que mostram que, além dessas escalas, há uma melhora também da linguagem a mais do que a linguagem somente falada, uma linguagem receptiva, da coordenação motora fina, e isso vai melhorando muito a qualidade de vida do paciente e da família.
O tratamento está disponível em vários países. Existem protocolos já bem definidos, dados de literatura, de protocolos de outros países. O Brasil não vai ser pioneiro em ter que fazer um protocolo de infusão, porque isso já está muito bem definido, e temos isso muito bem publicado, o que pode servir de base para o nosso protocolo clínico aqui do Brasil.
Em termos de qualidade de vida, os pacientes também, mesmo quando estão com a doença mais avançada, tem melhora de qualidade de vida, além da melhora da crise, porque há melhora da dor. Muitas vezes, eles têm situação de estar com espasticidade, com comprometimento neurológico e muscular maior, e isso também já foi demonstrando que melhora esse parâmetro.
Como eu falei, esse protocolo exige especificidade, exige atenção, mas existem também muitas publicações de boas práticas.
E, como a Dra. Carolina havia falado, não é só a medicação da enzima, é preciso também uma abordagem multiprofissional. Existe a necessidade de ter junto a esse paciente um fisioterapeuta, um fonoaudiólogo, porque isso tudo faz parte do que vai fazer esse paciente melhorar, em termos de recuperação e dos ganhos que ele terá a partir do início do uso do Brineura também. Sobre isso nós temos muita coisa pulicada, Deputado Cássio, temos um montão de dados em literatura, que vai conseguir embasar muito bem essa equipe que está escrevendo o protocolo.
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14:01
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Eu gostaria de ter apresentado o vídeo, mas a mensagem final que deixo aqui faz coro com a fala do Bruno. Os dados de literatura são vastos, de experiência de vida real, além do estudo clínico de pacientes, em diversos momentos, de sua pontuação ou da sua evolução neurológica. Os benefícios acontecem em diversos momentos, até mesmo em pacientes com pontuação 1, por exemplo, quando já têm dificuldade de deborcar sozinho, têm uma linguagem que muitas vezes não é verbal, quando é um paciente que muitas vezes vive só em contato e convívio com sua família. E, quando você começa a fazer a infusão, a fazer o uso do Brineura, ele vai ter benefício clínico e vai conseguir manter ou até mesmo melhorar esse quadro neurológico por um bom tempo. No entanto, se você não o trata, a progressão da doença segue o seu curso natural e, em pouco tempo, esse paciente realmente vai ter muito mais dificuldade de ter um bom prognóstico.
Então, é urgente o diagnóstico, é urgente esse protocolo. O PCDT realmente precisa iniciar rápido e ser concluído logo, porque há famílias que estão aguardando a conclusão do PCDT para o imediato uso da infusão. O PCDT deve ser o mais abrangente possível, porque a doença tem um espectro, e hoje já existem dados de literatura que mostram benefícios em diversos momentos da evolução desses pacientes.
O SR. PRESIDENTE (Cássio Andrade. PSB - PA) - Muito obrigado, Dra. Elisa, pela sua explanação.
No fim, quem desejar vai ter mais um momento para fazer considerações finais e até algum questionamento aqui.
Nós lhe agradecemos, Dra. Elisa, e pedimos à senhora um pouco mais da sua paciência para acompanhar a nossa audiência.
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Eu queria começar minha fala dizendo da nossa saga, do nosso percurso, da nossa jornada até o tratamento.
Nós iniciamos aqui no Brasil, como o Bruno falou, em 2017, quando tivemos o primeiro paciente acometido de CLN2 e o tratamento ainda nem estava disponível na ANVISA, mas estava sendo submetido. O primeiro paciente nosso foi a Maria Clara, uma criança da Bahia. Depois da Maria Clara, 2 anos depois, começaram a aparecer outros pacientes, porque os médicos começaram a ter um olhar diferenciado para essa doença. Como é uma doença genética, rara, de acúmulo rápido, neurológica, degenerativa, progressiva, ficava difícil o diagnóstico, porque a evolução, como o Bruno falou, no período de 4 meses a 5 meses, já era muito grande, e os médicos não pensavam, muita coisa é por eliminação, em CLN2.
Eu queria deixar bem claro que a CLN, doença de Batten, tem 14 tipos. E o único tipo que tem tratamento hoje, que estamos conseguindo incorporar, é a CLN2. Para os demais tipos, não há tratamento. Como ocorre com a grande maioria das doenças genéticas raras, só há tratamento para 3%, 5% dos casos, para o restante não há.
Alicerçado nisso, nós fizemos um grupo, que abraçou não só os parentes, mas também os amigos — o senhor faz parte do nosso grupo — nessa jornada, que começamos em uma audiência aqui em Brasília, em julho do ano passado. Após essa audiência, realizada no Tribunal da 1ª Região, da qual participaram todos os pais, nós fizemos uma grande aliança, uma grande rede, e nós conseguimos iniciar a nossa luta, o nosso processo de incorporação. E, nesse processo, nós estamos aqui dizendo que não seria interessante esse corte. Não temos o mínimo interesse de deixar ninguém para trás, nós queremos levar todos juntos. Se tivéssemos a oportunidade de começar esse tratamento com a rapidez com que avança a doença, estaríamos todos aqui comemorando.
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Então, se existe um fármaco, se eu tenho uma oportunidade de fazer com que o meu filho pare de convulsionar, isso já é uma qualidade de vida fabulosa. Essa criança pode fazer uso de vários tipos de anticonvulsivos, às vezes de até dez anticonvulsivos, o que também a debilita. Quando ela começa o tratamento, é reduzido o número de anticonvulsivos, como também de convulsões.
Portanto, isso tem que também ser encarado, para que esse protocolo seja mais abrangente. Nós não podemos nos basear apenas nessa escala. Hoje nós temos 15 crianças em tratamento no Brasil. Ao todo, nós temos 19 pacientes, mas só 15 crianças estão em tratamento. Mas, se esse protocolo não for abrangente, ele vai tirar as 15 crianças do tratamento, porque não há mais nenhuma criança que esteja nessa pontuação que a escala diz.
Para nós, isso é muito penoso, porque nós lutamos tanto! Nós estamos nessa luta de incorporação há 1 ano e meio, desde a aprovação na ANVISA até chegarmos aonde chegamos. Mas, se o protocolo for baseado na literatura científica, dentro de uma escala bem rígida, nós vamos deixar 15 crianças sem tratamento, que são as 15 crianças que começaram.
Por se tratar de uma doença genética, quando você não tem um paciente na família, não há um tratamento precoce, não há um diagnóstico precoce. Então, depois de toda essa luta, é muito penoso tirar do tratamento todas essas crianças, cujos pais sofrem a cada dia. Vai ser tirada a esperança deles. E a única coisa que nós não podemos tirar do ser humano é a esperança. E vai ser tirada a esperança dessas 15 famílias.
Esta é uma das coisas que estamos aqui para dizer: vamos ter um protocolo mais inclusivo, vamos ter um protocolo que traga qualidade de vida não só para as crianças, mas também para as famílias.
Também queremos, na nossa fala aqui hoje, dizer da incorporação, que também é muito demorada. Nós iniciamos o processo, mas ela tem um prazo de 180 dias mais 90 dias. Se você fala em 180 dias, são 6 meses, tempo no qual o paciente pode chegar a não ter mais condições de fazer o tratamento, pois já está fora dessa janela, já está fora dessa escala.
Está tramitando um projeto de lei da Deputada Federal Rejane Dias que visa a diminuir esses 180 dias para só 120 dias, ao qual eu queria que o Deputado também se juntasse para que diminuíssemos esse prazo.
São 180 dias, podendo ser prorrogados por mais 90 dias. E, pela nossa experiência com doenças genéticas — nós podemos falar muito de MPS —, eles vão além desses 180 dias, e, depois que se consegue que o remédio esteja incorporado nessa política, a implantação dela também é muito demorada.
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Aqui vai haver uma pessoa falando pelo Ministério da Saúde. E nós estamos aqui para pedir a ela que seja muito clara com as famílias, as associações, a sociedade civil, sobre como está o andamento disso. Não temos esse feedback e estamos aqui pedindo que ele seja dado.
O SR. PRESIDENTE (Cássio Andrade. PSB - PA) - Muito bem. Nós que lhe agradecemos, Monica, pela sua participação, representando aqui uma federação importante, que trata sobre as doenças raras, entre as quais está a doença de Batten. Agradecemos muito o seu empenho, a sua participação e seu envolvimento.
O SR. PRESIDENTE (Cássio Andrade. PSB - PA) - Certo. Então, eu passo a palavra primeiro para a Marta. É isso? Eu entendi bem?
O SR. PRESIDENTE (Cássio Andrade. PSB - PA) - Estamos ouvindo, Marta. Muito obrigado por sua participação.
(Segue-se exibição de imagens.)
Eu vou fazer uma breve apresentação da nossa área, do que nós fazemos, e, depois, vou finalizar falando um pouco sobre o processo específico do PCDT de CLN2.
A nossa coordenação faz parte do DGITIS, um departamento aqui do Ministério da Saúde cuja missão é qualificar o processo decisório na avaliação de tecnologias de saúde, da incorporação de medicamentos e procedimentos, sempre buscando promover e proteger a saúde da população brasileira, a melhor alocação dos recursos disponíveis e a redução das desigualdades regionais.
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O nosso departamento tem seis eixos de atuação: a Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no Sistema Único de Saúde — CONITEC; a Avaliação de Tecnologias em Saúde, o monitoramento dessas tecnologias de condição incorporadas; a inovação; a Rede Brasileira de Avaliação de Tecnologia em Saúde — REBRATS; a elaboração de diretrizes metodológicas que norteiam todos esses estudos de avaliação de tecnologia em saúde; e, por fim, o ponto que estamos discutindo aqui hoje, a elaboração de diretrizes clínicas, especificamente de protocolos clínicos e diretrizes terapêuticas, no caso, da CLN2.
Vou falar um pouco sobre o DGITS, que é a Secretaria-Executiva da CONITEC, essa comissão que foi criada em 2011 com o papel de auxiliar o Ministério da Saúde nessas atribuições relativas à incorporação, exclusão ou alteração de tecnologias, bem como na constituição ou alteração de Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas — PCDT.
A CONITEC tem dois braços: o Plenário, que é composto de 13 representantes; e a Secretaria-Executiva, que apoia nas suas ações, que é o DGITIS, departamento em que a nossa coordenação fica.
Vou falar bem brevemente como as tecnologias são incorporadas nesse processo de avaliação. O nosso departamento, como Secretaria-Executiva da CONITEC, recebe um pedido de incorporação, que foi o que aconteceu com o medicamento. Nesse caso, analisamos esses dados apresentados e também solicitamos estudos e pesquisas complementares quando é necessário. Em seguida, encaminhamos esse relatório já analisado por nós para que o Plenário da CONITEC faça uma análise e evite uma recomendação num parecer. Esse parecer segue para consulta pública, fica disponível por 20 dias, para que toda a sociedade possa contribuir, dizendo se concorda ou discorda em relação ao que foi recomendado. Em seguida, essas contribuições são avaliadas integralmente e retornam ao Plenário da CONITEC, que pode ratificar, concordar com a sua recomendação inicial, ou retificar, que é quando ele discorda e emite uma recomendação em sentido contrário à inicial. Essa recomendação é encaminhada à Secretaria de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos, do Ministério da Saúde, e o Secretário em exercício avalia a necessidade de haver uma audiência pública ou não, caso ele entenda que sejam necessários mais elementos para a sua decisão. Nesse caso, realizamos uma audiência pública. Somando esses elementos da audiência pública e do relatório, o Secretário avalia e decide sobre a incorporação ou não da tecnologia e publica essa decisão no Diário Oficial da União.
Em relação às diretrizes clínicas, elas têm um curso um pouco mais prolongado, digamos assim. Só para especificar, na nossa área nós somos responsáveis pela elaboração e atualização de quatro tipos de diretrizes clínicas, sendo uma delas a mais conhecida, os PCDTs. É bom ressaltar que esses documentos estabelecem critérios para o diagnóstico da doença; o tratamento preconizado, com todos os medicamentos; as posologias que são recomendadas; os mecanismos de controle clínico; o acompanhamento e a verificação desses resultados terapêuticos, que vão ser acompanhados e verificados. E isso tem que ser seguido por todos os gestores do SUS, dos três entes.
Um ponto muito importante que a Dra. Carolina considerou na fala dela — e é verdade — é que esses documentos são sempre baseados em evidência científica e consideram os critérios de eficácia, segurança, efetividade e custo-efetividade das tecnologias recomendadas.
Então, no caso do medicamento que foi incorporado, temos que considerar todos esses critérios para que possamos produzir o PCDT de acordo com o que foi avaliado.
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Aqui, vemos um fluxo bem resumido das principais etapas de elaboração de um protocolo clínico. Inicialmente, nós recebemos a demanda. No caso específico de CLN2, recebemos a demanda de incorporação do medicamento. Em seguida, neste caso específico, entendendo a necessidade de celeridade no processo, pulamos para a etapa 3 e fizemos uma reunião em que envolvemos especialistas no tema, também áreas técnicas do Ministério da Saúde e representantes de pacientes, para discutir quais as perguntas clínicas, as dúvidas clínicas que precisavam ser respondidas, o que precisava constar nesse documento, na perspectiva de todos esses atores que eu citei. Nós, então, elaboramos o documento inicial chamado de documento de escopo, que vai embasar toda a elaboração do protocolo final.
A partir dessa reunião, nós colhemos uma síntese das evidências, o que tem de evidência científica relacionada ao tema. Fazemos uma revisão sistemática desse material, se for o caso, fazemos uma síntese dele e construímos um documento inicial também.
Nesse caso específico, se tivéssemos identificado a existência de outro medicamento ou outro procedimento que necessitasse também ser incorporado ao SUS, nós também teríamos feito isso nessa etapa. Só que, como não foi o caso, nós pulamos para a etapa 6, que é quando fazemos toda a redação do PCDT. Então, observem que aqui, entendendo a necessidade de celeridade no processo, para o PCDT ser publicado com a maior brevidade possível, algumas etapas foram puladas, sem prejuízo da qualidade final desse documento.
Por fim, quando temos o PCDT redigido, ele passa por uma avaliação interna do Ministério, na Subcomissão Técnica de Avaliação de PCDT. Em seguida, ele vai para o Plenário da CONITEC também, para uma apreciação. Por fim, ele vai para a consulta pública. Ele fica, no final do processo, 20 dias à disposição de qualquer pessoa física ou jurídica que queira contribuir com o documento. Podem encaminhar anexos, podem encaminhar todo o tipo de contribuição, porque todas elas são lidas e avaliadas para que possamos considerar o que recebemos de contribuição, fazermos as adequações que forem necessárias no documento e encaminhá-lo novamente para a apreciação e decisão final pelo Plenário do CONITEC. Por fim, ele será encaminhado para a publicação pelo Ministério da Saúde.
Então, são várias etapas que esse processo precisa seguir para que tenhamos segurança de que esse documento está contemplando todas as necessidades e obedecendo às evidências científicas que estão disponíveis.
Só para que vocês tenham ciência, temos várias normativas e documentos que alicerçam esse processo, aos quais precisamos obedecer também.
Agora, falarei um pouco, especificamente, sobre o status do PCDT da Lipofuscinose Ceroide Neuronal tipo 2, a doença de Batten. Falando um pouco sobre o histórico, nós tivemos primeiro a demanda de avaliação inicial do medicamento Alfacerliponase. Ele foi avaliado, inicialmente, pelo Plenário da CONITEC na Reunião nº 105. Nesse momento, ele teve uma recomendação negativa quanto à incorporação. Ou seja, não houve recomendação para a sua incorporação. No entanto, na época, o Secretário da nossa Secretaria entendeu a necessidade de realização de uma audiência pública. Ela foi realizada em 23 de março deste ano. Nessa audiência, foram ouvidos 16 participantes. Foi ofertado, inclusive, um desconto de 15% no preço desse medicamento. Com isso, o processo voltou para uma nova avaliação pelo Plenário da CONITEC, que deliberou, então, favoravelmente à incorporação do medicamento.
Com isso, a partir da decisão de incorporação desse medicamento, que ocorreu pela Portaria nº 39, de 2022, e devido a essa condicionalidade de existência de um protocolo, nós iniciamos a elaboração desse documento.
Só para que todos saibam, esse processo já foi iniciado, como já foi dito aqui. Já houve uma reunião de escopo, na qual se delimitou quais são os pontos que precisam estar bem claros nesse protocolo. Essa reunião contou com a presença de especialistas e também de representantes de pacientes. Todas as fases de elaboração desse protocolo ficam disponíveis no site da CONITEC. Neste campo aqui "PCDT em elaboração", se vocês forem ver, ele está considerando a lipofuscinose. Esta informação aqui está equivocada. Ele já está em elaboração. E à medida que o processo vá se desenrolando, conforme aquele fluxo que eu já apresentei, esse status também vai sendo atualizado para que todos tenham conhecimento.
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Lembro que a pauta da CONITEC também é pública. Todos podem ter acesso ao conteúdo dela e saber quando esse PCDT vai ser avaliado, além da consulta pública ser publicada no Diário Oficial e ficar disponível no portal Participa +Brasil, para que todos possam contribuir com ela. Então, há transparência em todas as etapas desse processo.
O SR. PRESIDENTE (Cássio Andrade. PSB - PA) - Obrigado, Marta, pela sua explicação.
A SRA. KLÉBYA HELLEN DANTAS DE OLIVEIRA - Deputado Cássio Andrade. Agradeço a V.Exa. o convite para estar aqui. Eu, juntamente com a Marta, represento aqui a Coordenação-Geral de Protocolos Clínicos e Diretrizes Terapêuticas. Nós estamos acompanhando esta pauta. Eu fico aqui à disposição, uma vez que a Marta já realizou a apresentação da nossa coordenação, caso seja necessário dirimir alguma dúvida.
O SR. PRESIDENTE (Cássio Andrade. PSB - PA) - Obrigado.
Eu estava conversando aqui com o Deputado, explicando a ele qual é a nossa maior preocupação, e vi a sua apresentação, Dra. Marta.
Como eu mostrei antes, os critérios seriam o da escala motora e o da escala de linguagem. A nossa preocupação é: qual será a pontuação mínima exigida para que se tenha acesso ao medicamento? Por exemplo, como eu mostrei nos vídeos da escala motora, o Francisco estava no patamar zero. Mas é visível a melhora dele. Ele passou para a escala 1 e, se Deus permitir, ele vai continuar progredindo e pode chegar até a escalada 2.
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Se, inicialmente, a pontuação já for 2, a grande maioria das crianças não vai ter acesso à medicação. E é nítida a melhora do paciente, mesmo estando nos maiores níveis de debilidade. Quando a criança sai, na escala, de 0 para 1, nós ficamos receosos porque o parâmetro da escala é muito fechado, não leva em consideração uma criança que não conseguia manipular um objeto e, após isso, consegue manipular. Isso é qualidade de vida. A criança não conseguia segurar a colher para levá-la à boca, mas, a partir do início do tratamento, ela já consegue fazê-lo e até segura um brinquedo. Isso não é levado em consideração na escala. Essa é a nossa grande preocupação.
Existem crianças que ainda não tiveram acesso ao tratamento e estão bem mais debilitadas do que o Francisco estava. O simples fato de essa criança voltar a se comunicar — que seja pelo olhar, que seja por expressões faciais — já indica uma melhora. Essa melhora existe, é gradativa e promissora. Então, a nossa preocupação é quanto aos critérios. Isso sem falarmos das convulsões. Se o medicamento for negado, com certeza, isso será uma sentença de morte para essas crianças. É capaz até de retirarem o direito de acesso à medicação a crianças que já fazem uso dela.
O SR. PRESIDENTE (Cássio Andrade. PSB - PA) - Sem contar o fato de que, pelo que temos acompanhado, quando não se autoriza a medicação nesses critérios que o Bruno mencionou há pouco, de qualquer forma, a família da criança que está doente tem conseguido acesso por meio da Justiça, mas isso demora. E, quando a compra do medicamento é determinada pela Justiça, o Ministério tem que comprar um, dois ou três itens, sendo o custo, com certeza, muito mais elevado. Se o Ministério da Saúde cadastrar as famílias e comprar a medicação em quantidade, já com autorização, acredito eu que o custo da medicação cairá.
O SR. PRESIDENTE (Cássio Andrade. PSB - PA) - Foi justamente o que eu disse, é a lei do mercado. Ao se comprar em quantidade, já num planejamento anual, consegue-se um valor bem mais aquém do que aquele praticado hoje quando a Justiça determina a compra.
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O nosso questionamento se refere ao tempo do diagnóstico. Se não um diagnóstico feito rapidamente, com certeza, cada vez mais a criança vai sendo excluída do PCDT, porque a doença vai se complicando e o diagnóstico vai piorando. Não somos contra o critério de exclusão, mas somos a favor do diagnóstico precoce. Com o diagnóstico precoce, não vai haver exclusão de nenhum paciente.
Nós fazemos parte de associações de profissionais de saúde que participam em consultas públicas da CONITEC, da qual também faz parte a Agência de Saúde Suplementar — ANS. Por ter agora o rol taxativo, é lógico que, muitas vezes, a ANS vai ser contra a implementação da medicação dentro do SUS. Quanto às consultas públicas, com as quais muitas associações de profissionais de saúde colaboram, devido a tanta demanda, muitas vezes, fala-se que é o robô que está fazendo a divulgação e respondendo às questões.
A nossa solicitação é que, no Congresso Nacional, seja verificada a legislação que se refere à CONITEC, para que vários outros pontos sejam analisados. Na CONITEC, só existe uma cadeira para o Conselho Nacional de Saúde. Então, só aquele profissional é escutado. Muitas vezes, a família e a associação não são escutadas pela CONITEC.
O SR. PRESIDENTE (Cássio Andrade. PSB - PA) - Muito bem. Obrigado, Rodrigo.
Meu nome é Marlene Vieira, sou assistente social da FEDRANN e represento os pacientes e as suas famílias. A minha missão é dar vez e voz às famílias, que já são penalizadas pelas doenças em si, mas também pela morosidade de todo esse processo que está sendo descrito agora, desde o Judiciário até a entrega da medicação.
Peço, nesta minha fala, Deputado, que V.Exa. abrace a causa desses pacientes não só na luta aqui dentro do plenário, mas também na intermediação junto ao Ministério da Saúde.
Eu sou uma das pessoas que mais batalha por esses pacientes dentro do Ministério. Antes da pandemia, nós tínhamos assistentes técnicos ali que nos transmitiam informações sobre a evolução da entrega e da compra dessa medicação.
Agora eu estou com duas pacientes que passaram 2 anos com liminar dada por juiz, que fez bloqueio judicial de valor, e o Ministério da Saúde não comprou a medicação. Hoje em dia, existe um protocolo dentro do Ministério da Saúde segundo o qual funcionário nenhum, assistente nenhum pode dar qualquer informação a associação, paciente ou familiar. Eles vivem um hiato total de desinformação, e tudo tem que ser feito via e-mail ao Núcleo de Judicialização, que, na maioria das vezes, não responde. Isso é um sofrimento à parte muito grande para essas famílias, Deputado.
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Eu faço este apelo em nome não só dos pacientes de Batten, mas de todas os pacientes de doenças raras que têm que passar por esse processo: que o senhor e os seus pares conversem com o Ministro da Saúde, para que eles tenham empatia sobre a necessidade de comunicação com essas famílias. Isso é um sofrimento. Eu me solidarizo com elas porque estou lá o tempo inteiro, enviando e-mails e mensagens pelo número de WhatsApp que eles disponibilizaram. Mas nunca existe uma resposta.
O SR. PRESIDENTE (Cássio Andrade. PSB - PA) - Muito obrigado, Marlene. Com certeza, o nosso mandato está à disposição.
Além dessa audiência, nós já solicitamos, por ofício, audiência com o Ministro da Saúde. Sabemos que a agenda dele deve ser uma complicação muito grande, pois estamos num momento ainda muito complicado, mas vamos insistir e persistir na realização dessa audiência, para a qual vamos certamente convidar todos os que estão envolvidos nessa temática.
Inicialmente, como eu coloquei, e a Dra. Carolina até colocou antes de mim, nós baseamos a elaboração do documento nas evidências científicas que estão disponíveis. Sobre qualquer ponto, sobre qualquer tema do PCDT em relação à escala ou a qualquer outra situação, nós temos que nos basear nas evidências científicas.
Esse processo é confidencial. Então, todos nós assinamos um termo de confidencialidade e, enquanto esse documento não estiver em consulta pública, não podemos comentar os detalhes. Mas eu posso garantir a todos que nós sempre vamos considerar as evidências científicas e que tivemos a presença de representantes de pacientes, para que essa perspectiva seja incorporada ao documento, com todos os pontos que foram elencados durante a reunião de escopo, como eu já coloquei.
Lembro que o documento passará por consulta pública. Então, qualquer um pode contribuir com o tema, seja representante de pacientes, seja paciente individualmente, seja indústria, enfim, todos, inclusive com apresentação de evidências caso discordem do que está no documento.
Para finalizar a minha fala neste momento, quero dizer que a nossa área técnica está bastante sensibilizada e tentando tornar esse processo o mais célere possível, para que o medicamento esteja disponível aos pacientes de forma administrativa, com a maior brevidade possível.
Queremos assegurar que esse documento obedeça às evidências e seja publicado com a melhor qualidade possível, para atendermos a todos esses pacientes, norteando o tratamento e o diagnóstico a serem implementados, para que, aí, sim, os serviços de saúde municipais, distrital e estaduais possam colocar essa diretriz em prática com a maior brevidade possível.
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O SR. PRESIDENTE (Cássio Andrade. PSB - PA) - Muito obrigado, Dra. Marta.
(Exibição de vídeo.)
A SRA. ELISA SOBREIRA - Este vídeo mostra um paciente que está, na escala, com pontuação 1. Ele anda com o apoio do pai e não fala. Aliás, ele se expressa mais por comunicações paralelas do que por uma linguagem elaborada da fala. Mas ele é uma criança com um monte de vida. Na imagem ao lado, está ele num tempo adiante da sua vida, seguindo a história natural.
Registro a importância de marcar esse período de pontuação baixa. Inclusive, crianças assim participaram do estudo clínico. Essas crianças, no processo do estudo, perderam pontuação, foram avaliadas e conseguiram seguir. Elas seguem vivas até hoje, nesse período de mais de 5 anos que nós temos de dados de evolução dos pacientes em diferentes momentos da escala motora e de linguagem.
O SR. PRESIDENTE (Cássio Andrade. PSB - PA) - Se a Monica e o Bruno ainda quiserem fazer uso da palavra para suas considerações finais, fiquem à vontade.
A SRA. MONICA MARIA VIEIRA ADERALDO - Deputado, eu só queria aproveitar novamente a fala da Dra. Elisa e dizer que não podemos tirar do protocolo uma criança dessas, que interage, que ri, que se expressa. Qualidade de vida também é fundamental. Como eu vou dizer para um pai que vou deixar o filho dele morrer porque ele está com pontuação 1 na escala? Esse é um apelo que fazemos.
Sei que a ciência é fundamental e é importantíssima e que o colegiado é altamente técnico. Mas, se nós lutamos tanto pela humanização da saúde, por que não podemos lutar também por humanização um pouquinho maior da parte científica, no caso agora, na CONITEC? Aqui fica o nosso apelo. Nós não queremos ser contra a ciência, muito pelo contrário, mas deixamos o nosso apelo como pais e como mães.
O SR. BRUNO ALEX MARINHO ARAUJO - Eu queria somente agradecer ao senhor, Deputado, por abraçar a nossa causa, abraçar todas as famílias com a doença de Batten, todas as famílias que sofrem com essa doença, todas as crianças.
O senhor nos traz a esperança de que, no futuro, todas as crianças tenham acesso a esse tratamento.
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Fazemos aqui também um apelo a toda a equipe técnica — temos certeza de que é extremamente capacitada e competente — que está elaborando o PCDT para que haja essa sensibilização, essa flexibilização, porque essa escala é muito crua, muito rígida.
Como a Dra. Elisa mostrou, um paciente que está na escala 1 não pode ter negado o direito à vida. Mostrei aqui o meu filho. Até o dia 24 de agosto, ele estava na escala 0, e ele teve uma melhora extrema e progressiva. Hoje é uma criança cheia de vida, que sorri, que brinca. Ele ainda tem várias limitações, mas vem progredindo a cada dia.
Hoje, se essa escala for rígida — não posso falar de outra forma —, infelizmente isso é uma sentença de morte para o meu filho e para várias outras crianças. Não consigo nem pensar na possibilidade de toda a nossa luta até aqui ser em vão. Para nós pais, se uma das nossas crianças não estiver incluída nesse processo, a nossa luta vai ser em vão. Temos o sonho de que todas as crianças tenham o seu direito à vida garantido.
O SR. PRESIDENTE (Cássio Andrade. PSB - PA) - Eu quero agradecer à presença a todos: à Monica, que está aqui representando a federação; ao Bruno, que está aqui representando os familiares; à Dra. Elisa; à Dra. Marta; à Klébya; à Dra. Carolina, que falou há pouco; aos servidores da Comissão; aos intérpretes. Enfim, agradeço a todos que contribuíram com esta audiência.
Este é um tema de grande relevância. Como eu disse, em todo debate que ocorrer acerca de doenças raras — esta é uma doença rara e tem que ser divulgada —, o conhecimento tem que ser repassado para outras pessoas. Eu mesmo não tinha o conhecimento específico dessa doença. Quando chegou até o meu gabinete, de pronto, nós abraçamos essa causa. Coloco o nosso mandato à disposição não só para essa doença rara, mas para qualquer outra. Tenho certeza de que esta Comissão também estará à disposição.
Entendemos que o debate é importante não só aqui na Câmara dos Deputados, como eu disse anteriormente, mas nas Assembleias Legislativas, nas Câmaras Municipais. Quanto mais a sociedade tiver conhecimento sobre essas doenças, maiores serão os resultados. Com toda certeza, isso vai levar a uma mobilização de toda a sociedade.
O Bruno falou há pouco sobre o nível da doença, sobre a fase em que se está. Apesar de não ser médico — eu sou advogado —, acho um verdadeiro absurdo se negar, em qualquer hipótese, uma medicação para um doente. Por mais que cientificamente, pelos estudos atuais, ele não esteja mais no estágio de tomar aquela medicação, cada corpo humano tem uma composição diferente.
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As medicações que nós usamos diariamente — há provas disso —, às vezes, em mim, têm uma reação; em outra pessoa, têm outra reação. Eu me refiro tanto a reações negativas quanto a reações positivas. Até a velocidade da reação dessa medicação é diferente em cada corpo humano.
Então, eu acredito ser um verdadeiro absurdo se dizer, de forma taxativa, que aquele paciente que está num determinado nível não pode tomar mais a medicação. Nós não podemos compactuar com isso. Quantos casos nós já vimos de pessoas que estavam — não falo dessa doença em si — até mesmo em coma, desacreditadas, e reagiram? Algumas pessoas dizem que isso é milagre. Eu particularmente não sou adepto dessa crença de milagre. Acredito que cada corpo humano reage de uma forma, que cada um tem uma composição genética e biológica diferenciada. Então, nós não podemos aceitar uma situação como esta de se negar a esperança de uma medicação.
A ciência está aí para provar isso. Recentemente eu estava lendo sobre a insulina, descoberta há 100 anos, de forma meio acidental, num hospital no Canadá. Lá havia várias crianças em coma, desacreditadas. Os médicos já estavam orientando os pais a prepararem o velório quando testaram a insulina em algumas crianças naquele hospital no Canadá. E elas saíram do coma. Eu sei que a comparação não é perfeita. Mas o que eu quero dizer com isso é que a medicina está se descobrindo a cada dia. Então, não temos como taxar algo já definido sobre qualquer medicação.
Peço desculpas, porque não sou médico. Mas, pela nossa experiência, pela nossa vivência na vida, por tudo o que lemos, temos uma concepção nesse sentido.
Finalizo aqui as minhas palavras e agradeço a todos novamente, especialmente aos familiares. Desejo que, num futuro bem breve, essas diretrizes já estejam constituídas, para uma maior velocidade do diagnóstico e um início de tratamento eficaz e bem reduzido, para que as crianças retornem a uma vida normal — ou próxima ao normal —, o que, com certeza, já confortaria bastante os familiares.
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